谢静

美国吉利德科技公司3月22日宣布，暂停受理绝大部分新冠肺炎患者对瑞德西韦同情用药的个人申请，但对孕妇和1 8岁以下未成年人如果出现严重的新冠肺炎症状，仍可经由个人渠道申请同情用药。随着疫情在美国和欧洲持续蔓延，吉利德收到的同情用药个人申请成倍增长。而这不得不追溯到此前著名医学期刊《新英格兰医学杂志》报道的美国第一例新冠肺炎患者的诊治经过。

除对症支持治疗措施之外， 在同情用药（Compassionateuseo finvestigational drugs）途径下，美国第一例新冠肺炎患者使用了还在研究阶段的药物瑞德西韦。患者使用该药后，病情出现好转。第一例瑞德西韦同情用药，引发了社会上针对新冠特效治疗药物研发和临床应用的广泛讨论，同时也将同情用药这个特殊的词汇，引入了公众视野。

同情用药的目标人群是患有严重危及生命、没有有效治疗手段的患者。

同情谁

2019年8月修订的《中华人民共和国药品管理法》第二十三条规定：“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后，可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。”

根據这一规定，同情用药的目标人群是患有严重危及生命、没有有效治疗手段的患者。所以，与此相关的法规又被称为“同情法”。

我国的“同情法”在2017年12月由国家食品药品监督管理总局公布，即《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》。我国同情用药的条件包括：患者因不符合临床试验入组/排除标准而不能参加新药注册临床试验;因地域或时间限制等原因无法参加新药注册临床试验;注册临床试验已经结束但该研究药物尚未获批在中国上市，且已有的研究数据初步显示该药在中国拟注册适应证人群中可能的有效性和安全性。

特殊在哪

同情用药是拓展性同情使用临床试验用药物的简称，其特殊性体现在“ 临床试验用药物” 和“ 拓展性使用”两点上。

“临床试验用药物”不是真正的药物，其实质是等待在临床试验中接受安全性和有效性考试的候选产品，临床试验证明其安全性和有效性，则意味着考试通过，之后才能获得政府监管部门审批，成为真正的药物上市。因“临床试验用药物”的安全性和有效性还存在不确定性，所以它的使用不能人人可及，只有经过严格筛选、符合临床试验纳入标准且知情同意的受试者，才可以在临床试验过程中使用。除受试者以外的其他患者无法获得。

“拓展性使用”则扩大了原本仅限于受试者的用药范围，为急需救治的其他患者提供了治疗途径。

在美国和欧盟的法律法规中，均明确规定了药物同情使用条款。同情用药在多数情况下由临床试验发起人或医生根据患者病情提出申请，其主要目的是使用尚处于研究阶段的药物对患者进行诊断、治疗，而不是为了获取临床试验数据。药物同情使用与药物临床试验的区别在于，参与同情用药的患者一般不符合临床试验入组条件，或在临床试验结束后需要继续使用药物。

安全与否

在药物研发各阶段中，如果把注册临床试验比作大考，那么之前的细胞实验、动物实验、早期人体研究就像一次次摸底考试、阶段性考试。虽然是有待接受大考检验的试验用药物，但凭前期多次摸底考试、阶段性考试的成绩，已经有一定把握提示这个药很可能会通过大考，才能够获得监管部门审批进入临床试验阶段。

对患有严重疾病或存在危及生命状况的患者，医生经过专业判断，确认没有其他有效手段可用于治疗，试验用药物前期的安全性和有效性数据，也提示它很可能对疾病的治疗有效，患者使用后可能带来的风险，小于疾病本身可能带来的风险，而且患者本人或决策代理人也了解使用试验用药物的可能获益和风险并同意使用，才能向药品监督管理部门申请同情用药。这些层层设计的把关条件，就是为了尽可能把风险降到最低。

瑞德西韦仍需接受大考

新冠病毒传染性强，感染后患者临床表现多样，虽然大部分患者为轻症，但少数患者可快速出现急性呼吸窘迫综合征和/或心脏、肾脏等器官功能衰竭而进展为重症，临床救治难度大。虽然瑞德西韦最初的研发目标是用于治疗埃博拉出血热，也没有通过监管部门审批正式上市，但是已有研究结果提示他的有效性和安全性。

在前期的细胞和动物实验中， 瑞德西韦显示出较强的抗严重急性呼吸综合征（ SARS） — 冠状病毒和中东呼吸综合征—冠状病毒活性。因此，研究人员推测它对同为冠状病毒家族成员的新型冠状病毒也有治疗作用，这是有效性方面的考虑。在治疗埃博拉的临床试验中发现，瑞德西韦没有显著增加严重不良事件的风险，这是安全性方面的考虑。基于这些证据，研究人员判断瑞德西韦很可能对新冠肺炎具有治疗作用。

虽然美国这例患者在同情用药的途径下进行了瑞德西韦治疗，而且用药后病情出现好转，但个例并不能证明瑞德西韦治疗新冠肺炎的有效性。瑞德西韦仍需接受注册临床试验的大考。