廖志晓 邓跃扬

1996年，一名26岁的上海年轻人与一位11岁的杭州小患者配型成功。同年8月，在中国第一家红十字医院——上海医科大学附属华山医院为二人施行了我国第一例非血缘外周血造血干细胞移植术。

哪些人需要？

说到造血干细胞移植，就不得不提到白血病。白血病是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病，表现为骨髓中的造血干细胞恶性增殖，影响正常造血功能，导致贫血、出血和感染等症状。我国白血病发病率为（2.1～6.9）/10万，急性白血病（AL）比慢性白血病（CL）多见，其中急性非淋巴细胞白血病（ANLL（AML），急性髓性白血病）最多。当前，医学界中白血病的主要治疗方法为化疗和造血干细胞移植（HSCT）。

以急性白血病为例，治疗策略分为诱导缓解治疗和缓解后治疗。患者一般采用化疗作为初始治疗方案，可以迅速获得病情缓解。为了更好地控制病情，还需继续巩固化疗 1～4 个月，以清除残留的肿瘤细胞。在患者病情获得完全缓解后，应争取患者长期无病生存和痊愈，因此部分急性髓细胞性白血病患者需要进行异体干细胞移植。而这个手术需要有一个基因型相匹配的捐献者提供干细胞用于移植治疗。

造血干细胞是能自我更新、有较强分化发育和再生能力，可以产生各种类型血细胞的一类细胞。一些血液病患者由于疾病影响，会造成体内造血功能障碍。将他人的正常造血干细胞通过静脉输注到患者体内，重建患者的造血功能和相关功能，就可以达到治疗白血病、重症再生障碍性贫血、重症免疫缺陷等疾病的目的。

如何移植？

造血干细胞移植分为3个阶段：诱导化疗、大剂量预备和干细胞移植。首先，将患者的白细胞计数通过化疗得到控制。然后，给予大剂量化疗摧毁患者的骨髓组织和所有残存的白血病细胞。最终，将捐献者提供的干细胞输注入患者体内。需要注意的是：    在移植的骨髓干细胞开始产生新的血细胞之前，患者体内几乎没有新生血细胞——包括白细胞、红细胞或血小板，这使得患者发生感染或出血死亡的風险极高。一旦供体干细胞进入患者的骨髓，并在 2～6 周内得到充分生长，患者就很有可能实现长期的无病生存。

异体干细胞移植费用昂贵，且风险较高，但它为高危急性髓细胞性白血病患者和部分急性淋巴细胞白血病患者提供了实现长期缓解的最佳方案。

配对的成功率高吗？

造血干细胞移植，最难的是找到匹配的造血干细胞，在没有血缘关系的人群中，只有万分之一的配对成功率。因此，1992年3月，经原卫生部批准，我国建立了“中国非血缘关系骨髓移植供者资料检索库”。后来，在政府有关部门的支持下，发展为中国造血干细胞捐献者资料库（以下称“中华骨髓库”。20多年来，累计已有265万人加入中国造血干细胞捐献者资料库，实现捐献8 000余例。如今，造血干细胞移植手术的技术越来越成熟，治疗成果也很显著。

如何捐赠？

捐干细胞不同于献血，不是像献血那样，想什么时候捐就什么时候捐，也不是说不需要任何准备，到了捐献的地方撸起袖子等着采集就可以了。造血干细胞捐献流程如下：如果您有捐献造血干细胞的意愿，第一步是要加入中华骨髓库。年满18到45周岁的健康公民，经相关血液检查合格后，可自愿无偿加入中华骨髓库。骨髓库或红十字会安排验血5毫升，并将化验的人类白细胞抗原（HLA）分型结果储存在中华骨髓库中，供患者寻找配对。第二步，如有白血病患者和志愿者配型成功，红十字会会在第一时间和志愿者取得联系。第三步，志愿者答应捐献后才开始进行造血干细胞的采集。

以前，人们一提到捐献造血干细胞，就会想到需要抽骨髓。的确，在20世纪，医生会通过在捐献者的髂骨两侧和股骨部位做穿刺，抽取数百毫升骨髓血的方式来采集骨髓中的造血干细胞。捐赠者术后1～2天内，穿刺部位会有些疼痛，通常1周内可恢复。随着科学技术的发展，现在国内一般采取捐献者外周血来提取造血干细胞。捐献者在采集日前5天进入医院进行体检，在接下来的4天内每天静脉注射一针动员剂。正常人外周血内的造血干细胞量比较少，不能满足移植需要，而药物动员后，可加速骨髓造血干细胞的生成并释放到外周血中。如此一来，捐献者外周血中的造血干细胞可增加20～30倍。

动员剂里有什么？

动员剂的全称叫重组人粒细胞集落刺激因子注射液（rhG-CSF），可以选择性地作用于粒系造血祖细胞，促进其增殖、分化，并可增加外周血中性粒细胞的数目和功能。该药物进入临床应用已十余年，其有效性及安全性已得到了充分的验证。实验结果表明：    健康成年人应用该药24小时后，动员剂在尿中的浓度即已降至检出安全界限以下。连续多日用药后，监测血清药物浓度，未发现蓄积现象。动员剂的短期不良反应可能会有低热、乏力、肌肉酸痛等，一般不需要特殊治疗，停药后就会自行缓解。关于使用动员剂的不良反应需要强调的是：其不良反应总的发生率约为4.9%，并不比我们日常应用其他药物的不良反应多或者严重。

捐献的过程痛苦吗？

采集当日，医护人员会从捐献者手臂肘静脉处采集全血，通过血细胞分离机将造血干细胞分离出来，同时将其他血液成分输回捐献者体内。大约总共采集10克的造血干细胞，加上其他血液成分，一般是100～200毫升，比献一次全血的血量还少。每次采集时间为4个小时左右。同时，整个采集过程在一个封闭且符合医疗安全要求的环境下进行，正规医院采集过程中所使用的耗材均为一次性使用，安全可靠，不会造成其他疾病的感染。并且，人体造血干细胞具有很强的再生能力，志愿者捐献后， 1～2周内血液中的各种血细胞就可恢复到原来水平。

登记等于捐献吗？

登记成为骨髓捐赠志愿者，并不意味着您没有“反悔”的权利。事实上，加入志愿者库之后，只有不到1/50的人最后有机会捐献。因此，登记成为志愿者，就是拥有了一个免费播种希望的机会，即使配对成功，只要在患者化疗清髓前，您都有时间考虑是否真的捐献。志愿者不用有心理负担。但必须强调的是：“清髓”这个时间节点非常重要。因为一旦同意捐献，并且骨髓配型成功后，患者将被送进无菌仓进行“清髓”，并进行大剂量的化疗药物治疗。这意味着，患者自身的造血干细胞已经被摧毁，免疫力几乎为零。患者体内坏的细胞和好的细胞都被清理了，就像土壤已经被翻了一遍，没有种子撒上去，这块土就要荒废了。一旦捐献者反悔，患者得不到新的造血干细胞补充，生命可能就此结束。

世界上每个骨髓库都存在着一定比例的造血干细胞捐献者临捐时反悔和流失的现象。降低流失率和反悔率有效的办法是，每一位志愿捐献者在登记前要认真了解血液科学知识和捐献造血干细胞的常识，熟悉捐献流程，做好真正捐献的心理准备和配偶以及直系亲属的思想工作后，再填写《志愿捐献造血干细胞登记表》，以保证有需要进行造血干细胞移植的患者，并与其配型相合时能够义无反顾地实施捐献。

造血干细胞移植是根治白血病的重要手段，捐献造血干细胞有机会帮助一个人点燃生命之光，改变一个家庭的命运。希望大家在拥有一颗善良的心去救一个人的同时也要对自己和家人负责，做到谨慎入库，勇敢捐献。