曾理

前阵，《我不是药神》在全国各大院线上映。这部现实主义题材电影在让观众“感动到爆”的同时，也引爆了另一个有关“天价药”的社会热点话题。对于影片中提到的天价药“格列宁”，陆军军医大学新桥医院血液科主任张曦教授介绍了它的来龙去脉。

电影里所描写的疾病叫做慢性粒细胞性白血病。张曦介绍，所谓粒细胞，是一种细胞质中包含颗粒体的白细胞。正常状态下，它会由补体调节蛋白调控，并由骨髓中的造血干细胞分化而成。但是，某些人体内的9号染色体和22号染色体发生易位融合，就会导致人体骨髓中的主要粒细胞从此不受控制地增长，并在血液中不断地积累，无限增殖，也就发生了慢性粒细胞性白血病，现在临床上又将其称为慢性髓性白血病。

在慢性期阶段中，患者通常没有什么明显的病症，或是仅有一些乏力、左侧疼痛、关节疼痛或者腹胀等不适感。只有通过血常规检查才会发现白细胞总量有偶然性的增多。慢性期的长度一般各有不同，取决于疾病何时被诊断以及治疗的介入时间。如果没有进行治疗的话，疾病就会进入加速期。

在加速期阶段，患者的症状与表现与急性骨髓性白血病患者很相似，药物治疗通常已经效果甚微了。从慢性期到加速期，一般患者可以有3年到5年的时间。一旦病症进入急变期，患者的状况就会急转直下，甚至很快死亡，目前也没有什么有效治疗手段。

张曦教授介绍，关于这种病的治療，在30年前只能使用化疗干扰素，羟基尿及造血干细胞移植等治疗手段。1996年瑞士一家药厂推出格列卫后，改变了临床上对于该病治疗的方式。

格列卫治疗慢性粒细胞性白血病的机制，可以被视为一种靶向治疗，针对一个靶子攻击而不误伤其他，结果就是在药物作用下只有癌细胞死亡，不会损伤到正常细胞。而且，这种治疗方式，是在癌症治疗中第一个真正意义上的靶向治疗，也为后来治疗其他癌症起到了重要的参考性作用。

由于药企对于该药的研发投入了巨资，所以其上市之初价格很高，也就成为了“天价药”。2002年，格列卫在中国获批上市，距美国FDA批准时间不足一年，虽然每盒2万多元的市场价，令普通家庭生畏，但却让国内众多慢粒病人看到活下去的希望。

作为重庆市血液内科质量控制中心主任，张曦教授特别指出，别以为有了类似于格列卫等特效药就万事大吉，也有的患者因为用药不规范未能达到治疗效果。所以，一定要在医生长期监控下合理规范用药，才能达到最大的治疗效果。

链接：什么是仿制药？

以往国内药企多是生产国外专利保护期已过的仿制药，虽然生产的都是同样化学成分的药品，但因为杂质的含量可能不一样，生产工艺有所不同，所以，副作用有差别，临床上的安全性和有效性自然就不同。

而药物一致性评价对药品质量有了更高的要求，促使仿制药的质量要达到原研药的标准，否则就拿不到药品批准文号，逼迫药企要在研发上进行更多投入，从而提高药品的安全性和有效性，保障患者用药安全、有效。