2018年1月，FDA批出1個新分子实体药品（表1），为Advanced Accelerator Applications公司（诺华子公司）的治疗肿瘤药品Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate），该药剂型为注射液（规格：370 MBq/ml），用于治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤的成年患者，常见不良反应包括：淋巴细胞减少、GGT升高、呕吐、恶心、AST和ALT升高、高血糖、低钾血等。

Lutathera获“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，被批准用于生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors， GEPNETs）成年患者的治疗，包括前肠、中肠、后肠神经内分泌肿瘤。

此前，FDA还批准了该公司开发的用于神经内分泌肿瘤的PET显像诊断剂Netspot。GEP-NETs也称为类癌和胰岛细胞瘤，是源于神经内分泌细胞的肿瘤，其可以发生在胃肠道的任何地方。GEP-NETs是一组起源于神经外胚层、含神经内分泌颗粒的肿瘤，可存在于胰腺和胃肠道的不同部位，如胃、肠、结肠和直肠。

据估计，每年约有27 000人中有一人被诊断为GEP-NETs。罹患这类肿瘤的患者表现不一，有些患者会由于体内激素的过度产生而出现症状，而有些患者则能多年无症状。虽然这类肿瘤并不常见，但一旦患病，就会给患者的生命带来很大的影响，一旦肿瘤出现分化，发生远端转移，据估计这些患者的5年生存率就会只有35%。

Lutathera是一种Lu-177标记的生长激素抑制素类似物肽，它属于新兴的肽受体放射性核素疗法（peptide receptor radionuclide therapy， PRRT），也是美国FDA批准的首款PRRT药物，能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体，并进入细胞，通过放射性对肿瘤细胞造成损伤。

Lutathera的疗效在两项关键的3期临床试验中得到验证。在第一项试验中涉及229例患有某种晚期生长抑素受体阳性GEP-NET的患者。……