★张春红 卢焯明 杜广亮（.广州市中医医院 广州　5030；.广州爱博恩妇产医院 广州　5030）

地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血，由于珠蛋白基因的缺陷，使一种或几种珠蛋白肽链合成减少或缺乏，导致血红蛋白的构成成分改变。地中海贫血在我国南方各省比较常见，严重威胁儿童、青少年健康。其治疗主要包括输血、铁螯合剂、造血干细胞移以及基因治疗等。但是前两种治疗手段存在着内皮损伤、传染病暴露等毒副作用，造血干细胞移植因干细胞来源的稀缺及费用问题，难以广泛开展。目前，珠蛋白基因诱导成为β地中海贫血的可行治疗手段，以羟基脲为代表的各种诱导西药有一定疗效，但由于该方法存在着骨髓抑制、免疫抑制等风险，使其不能在临床上广泛使用。本课题组既往的研究采用补气益精生血中药方治疗β地贫，取得了良好疗效［1-2］，但具体分子机制仍在探讨中。目前认为，基因治疗可激活γ珠蛋白基因，增加γ珠蛋白的表达，其靶点可能是关键红系反式作用因子BCL11A及其它相关红系转录因子［3］。本研究运用补气益精生血法治疗β地贫患儿，检测血液学指标以观察疗效，并与羟基脲进行随机双盲对照，对用药后体内红系反式作用因子BCL11A及其它相关红系转录因子如SOX6等的蛋白水平进行分析，从而探讨中药起效的分子机制。

1　资料与方法

1.1研究对象 本研究得到医院伦理委员会批准，纳入2016年1月—2017年6月在广州市中医医院就诊的β地贫患儿38例。患者本人或监护人知情同意。……