李静

临床研究系列讲座

临床试验设计:随机对照

李静

随机对照临床试验对于评价治疗措施的疗效与安全性是金标准，而疗效和安全性是临床医生最关心的问题。因此，临床研究者应学习如何科学设计随机对照临床试验。此外，在循证医学时代，正确解读临床试验结果应该成为临床医生的一项基本功，就像医生要会看化验单、读X线胸片一样。正确解读临床试验也离不开对科学设计原则的了解。

一项好的临床试验必须满足两个条件，一是回答重要的临床问题，能够指导临床实践；二是结论科学可靠，有效控制误差。因此好的临床试验必须是起源于临床实践，依托流行病学的方法。科学的设计目的就是要合理控制误差，保证研究结果的准确可靠。误差分为系统误差和偶然误差，系统误差是指结局指标的差异由其他因素造成，而非由待评价的治疗所致，又称偏倚。系统误差是观察性研究常见的问题，可能高估或者低估疗效，但很难确定其方向和程度。随机误差是机会所致，见于观察性研究和临床试验，但可以量化。只有当真实疗效明显大于误差产生的影响时，研究结论才是可靠的。随机对照与合理的样本量分别能够有效地控制系统误差和随机误差，是临床试验研究设计的重要原则。

1 随机对照

1.1 随机分组

随机对照是消除系统误差的唯一途径，科学的随机分组方法能够确保治疗组和对照组具有真正的可比性。随机是提供一个时间点，从此开始研究各组分开，受试者分到各组的机会相等，而且不能预知分组的情况。……