李雪迎



·医学统计学知识·

目标值法设计样本量估算

李雪迎

目标值法设计适用于验证试验组的临床实验效应不低于本研究临床领域内所获得公认的干预效果评价标准。在针对样本量估算的如下描述中：以T代表试验组的干预效果；以T0表示公认的目标值水平，其研究假设可以表述为：

检验假设H0：T

H1：T≥T0

目标值法取单侧检验α = 0. 025的检验水准，当P<0.025时,则拒绝H0接受H1,可认为试验干预措施达到公认的目标值水平。

在可信区间法中，目标值法仅关注可信区间下限的特征。当试验措施效果的单侧97.5%(或双侧95%)可信区间，完全落在目标值右侧时，即其单侧97.5%(或双侧95%)可信区间的下限应该大于设定的目标值T0，则可判定试验措施的干预能力达到目标值水平。

其样本量估算公式可表述为：

图1　支架术后第1天头颅CT；图2　钻孔引流术后即刻头颅CT；图3　钻孔引流术后4 d 头颅CT；图4　钻孔引流术后12 d头颅CT

100034北京，北京大学第一医院医学统计室

其中：n为样本量；α为检验水准；β为二类错误；1-β为把握度。

当采用目标值法验证有效性时，须首先在充分临床依据的基础上确定具有公认度的目标值参数：靶值(PT)和可接受的可信区间下限(P0)。

例如，为验证某射频消融导管的临床有效性，以治疗后3个月的治疗成功情况作为主要评价指标，根据专家共识及相关审评机构的认定标准，以成功率90%为靶值，以80%为可接受的可信区间下限。取α=0.025(单侧)；β=0.2。

将以上参数带入上公式计算得：

=107.33≈108

即共需要完成有效病例108例，则可以在把握度0.8，检验水准0.025(单侧)，靶值90%，可接受的可信区间下限80% 的情况下验证有效性结论。

2016-09-12)