2016年6月，FDA批出2个新分子实体药品（表1），为罕见神经内分泌瘤影像诊断剂Netspot（镓68 dotatate）和治疗丙肝药物Epclusa（索非布韦+velpatasvir）。

1 Netspot（镓68 dotatate）

Netspot获“孤儿药”指定及“优先审评”地位，是首个用于镓68 dotatate注射剂制备的药盒，也是一种为正电子发射计算机断层扫描（positron emission computerized tomography，PET）影像的放射性诊断剂，这种放射性探针将帮助定位患有罕见的生长抑素受体阳性的神经内分泌肿瘤（neuroendocrine tumors，NETs）成人和儿童患者中的肿瘤。

NETs是一类罕见的良性或恶性肿瘤，形成于人体神经内分泌系统内的激素产生细胞中。这些细胞遍布于整个机体器官，包括胃、肠道、胰腺、肺及其他部位。NETs上具有生长抑素的受体，生长抑素是一种激素，帮助调节内分泌系统。Ga 68 dotatate是生长抑素的一种正电子发射类似物，通过结合这类受体发挥作用。

Netspot 的安全性及有效性基于3项研究。第一项比较镓68 dotatate的NETs影像与用一种被批准药物得到的影像，然后与计算机断层扫描（CT）和/或磁共振影像（MRI）确证；第二项利用组织学评价镓68 dotatate影像或临床随访作为参比标准；第三项采用镓68 dotatate影像对NETs复发患者进行了评价，所有3项研究都确证镓68 dotatate影像在发现神经内分泌瘤位置中的有用性。

Netspot可造成整体的长期累积放射剂量，为了帮助降低这种风险，患者在用药后前几小时内应尽可能多饮多尿。这款产品未证实有严重的副作用。

Netspot单剂量药盒包含1小瓶含40 mg的镓68 dotatate冻干粉、1小瓶含1 ml的反应缓冲液和1个附件连接器。

Netspot推荐剂量和给药方法是2 MBq/kg体重（0.054 mCi/kg）直至200 MBq（5.4 mCi）作为静脉推注注射给药。Bq为放射性强度单位，Bq为贝可勒尔（Becqurel）的简写，居里（Curie简写Ci）也是度量放射性强弱的物理量，1 兆贝可=27微居里。……