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我国罕见病医疗保障用药体系的研究

2016-08-04那姝美杨悦

中国合理用药探索 2016年4期
关键词:医疗保障病患者用药

那姝美杨悦

(1沈阳药科大学工商管理学院,辽宁 沈阳 110016,2沈阳市第九人民医院药剂科,110024)

我国罕见病医疗保障用药体系的研究

那姝美1,2杨悦1

(1沈阳药科大学工商管理学院,辽宁 沈阳 110016,2沈阳市第九人民医院药剂科,110024)

对罕见病的病因、种类及特征进行综述,介绍我国罕见病和罕用药的保障制度现状,并对国际上主要发达国家和地区针对罕用药制定的相关医疗保障措施作简单总结,提出我国罕见病政策、研发、生产、监管、医疗服务及基本医疗保险等保障制度建设的建议,为国家相关部门的决策提供理论参考,以促进我国罕见病医疗保障制度的实施。

罕见病;罕用药;医疗保障

罕见病(rare diseases)又称稀有疾病或“孤儿病”,是指发病率低、患病人数相对很少的疾病。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口 0.65‰~1‰的疾病或病变,各国根据总人口以及发病率的不同,对罕见病的定义也有差异[1]。

罕见病用药(以下称“罕用药”)指用于预防、诊断和治疗罕见病或罕见症状的药物,也被称为“孤儿药”(orphan drugs)。在目前确认的约7 000种罕见病中,绝大多数都是无药可治的,只有少数有药可治,但价格昂贵,多数患者都难以承受[2]。从上世纪80年代以来,罕用药的开发问题逐渐引起社会的关注,很多国家和地区成立相关组织或机构,出台相关法律制度并给予各种优惠政策以促进罕用药的开发。

1我国罕见病保障现状

罕见病具有遗传为主、诊断难、病情重、可治性低、治疗费用昂贵、发病率低、种类多、群体数量庞大等特点[3-4],加之分类不明和缺乏适当编码机制,导致其疾病负担不明确。这也是国际上制定罕见病卫生规划时遇到的主要问题之一[5]。我国医保报销对象是常见病中的大病,目前只有少数罕见病能够得到有效治疗,且并未以罕用药形式纳入医保。同时,受信息系统和医疗水平的限制,我国对大部分罕见病缺乏快速的信息系统和有效的筛选和诊疗方法。多数医院(尤其是县级及以下医疗单位)缺少罕见病检测仪器,不同专业医务人员之间缺乏专业知识的交流,造成我国大多数罕见病难以确诊,甚至被作为怪病来治疗。

1.1我国罕见病立法与保障政策

目前,我国的医疗保障政策基本包括公费医疗、大病统筹、新型农村合作医疗、商业医疗保险、社会医疗救助等几种形式。在这些医疗保障制度中包含了部分罕见病,但疾病的划分是以严重程度为划分标准,而非罕见。虽然我国罕见疾病的研究治疗还处于初始阶段,尚无罕见病、罕用药的权威立法,但一些针对罕见病的地方性保障政策已经出台。2004年北京市启动少儿住院医疗互助金,用于支付白血病、血友病、恶性肿瘤、肾移植前的透析费用及手术后的抗排异药物等费用。2006年,广州市正式将血友病纳入基本医疗保险门诊特定项目范围,由社会医疗保险基金来支付80%以上的高额医药费。《苏州市少年儿童住院大病医疗保险试行办法》覆盖血友病、恶性淋巴瘤、再生障碍性贫血、恶性肿瘤出院后的门诊专科治疗费用。2011年起上海有12种罕见病可获得医保部分报销,报销额度达到20万元。2012年,青岛明确规定将两种罕见疾病与其他11种大病一同列入新农合大病救助报销范围内。2014年,青岛将血友病、四氢生物嘌呤(BH4)缺乏症、原发性肺动脉高压、多发性硬化、肢端肥大症、干燥综合征、重症肌无力和白塞氏病8种罕见病纳入门诊大病医疗的覆盖范围。2015年浙江省将戈谢病、苯丙酮尿症、渐冻症列入浙江省大病保险用药报销范围。在这些地区的医疗保险制度中已经涉及对部分罕见病的保障。

随着相关政策的深入研究,罕见病在我国受重视程度也在不断提高。罕见病患者的生存现状已开始引起我国社会各界的关注,已有“两会”多次提案呼吁建立我国罕见病医疗保障制度。成立各种罕见疾病防治协会、举办针对罕见病药物的专家研讨会以及与国外大型制药企业建立罕见病领域研究合作都在不同程度上促进了社会各界对罕见病的关注。另外,部分政策也规定了对罕见病新药的注册申请实行特殊审批,优先办理,我国罕见病政策正在逐渐向国际接轨[6-7],例如 2009年原国家食品药品监督管理局颁布的 《新药注册特殊审批管理规定》及2013年颁布的《国家食品药品监督管理局关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》中,提及了罕用药新药研发的部分优惠措施,将罕见病用药纳入特殊审批的范畴,进行优先、加快审评。2015年的国务院 44号文件也提到,加快审评审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药,并已在2015年国家食品药品监督管理总局 230号文件中得到确认。

1.2我国罕见病用药现状

我国人口存在基数大、分布地域广的特点,罕见病患者人数相当庞大。由于医疗资源匮乏,加之没有健全的罕见病医疗保险政策,疾病负担难以明确。龚时薇[8]通过对美国、日本、欧盟上市的罕用药统计发现:排名前八位的目标罕见疾病(主要包括血液造血系统、恶性肿瘤、代谢系统、神经系统、心血管和呼吸系统、消化系统、内分泌系统、中毒类)药品,共涉及95种罕见病、178种罕用药。八类疾病系统178种罕用药中,我国有供应的只有85种,占总数的47.75%(85/178),其中,29种完全依赖进口,占供应数量的34.12%(29/85);完全国产的26种,国产、进口皆有的30种,即我国实现了国产的罕用药品种共有56个品种,占总数的31.46%(56/178);美、日、欧盟上市但我国没有供应的有93种,占总数的52.25%(93/178),详见表1。

从表1可以看出,我国的罕用药供应很大程度上依赖进口。另外,我国针对罕见病的相关机构、专家稀少,以致大多数患者长期被漏诊或误诊,且患者的此类医疗费用很大部分未被纳入医疗保险,高额费用需要自己承担或依靠社会救助。罕用药的研发成本高,研发时间长,市场需求小,风险大,绝大多数药企不愿涉足,多数患者需要依赖进口药品,且罕见病发病率低,多为遗传性疾病,诊断难,治愈难,使得罕见病患者面临“缺医少药”、治疗费用昂贵等困境。

虽然我国目前还没有针对罕用药的官方法律法规实施,但也有部分国内制药企业涉足该领域,并且已经有部分国内企业在生产一些罕见病适应证的药物,也在一定程度上缓解了我国罕见病患者的困境。截至2014年,获得美国食品药品监督管理局上市批准的206个小分子药物中,我国进口的产品共有61个,国内公司生产的产品共有84个,另外还有 40个无进口和国产的品种也已经有国内企业申报。这些小分子药物主要针对多种恶性肿瘤,生产及研发较为集中的罕见病适应证主要包括肺动脉高压、Lennox-Gastaut综合征、多发性骨髓瘤、多发性硬化症、急/慢性淋巴细胞性白血病、急/慢性髓性白血病、骨肉瘤等[2]。

表1  八类疾病系统178种罕用药在我国的自给程度

2国际罕见病保障制度现状

从美国、欧盟、日本实施的罕见病保障制度来看,主要体现在罕用药的管理制度上,对于罕用药的研发生产机构而言,最具有吸引力的优惠政策是市场垄断权和税收减免。罕用药物的市场垄断权相当于几年的“市场独占权”,对制药公司就有很大的吸引力。因此,市场垄断权是罕用药激励政策产生效果的最重要因素。

政策激励带来的巨大商机[9-18]使得越来越多的制药公司加入到罕用药的研发生产中(如安进、葛兰素、赛诺菲等),不断推进其制药产业的发展。据EvaluatePharma[19]发布的报告统计:世界五大洲主要国家和地区均赋予罕用药市场垄断权,部分国家与地区罕用药研发享有不同程度的税收优惠政策(见表2)。

表2  七个地区罕用药市场垄断权及税收优惠政策

3对我国罕见病保障制度的建议

3.1法律建设的保障

3.1.1明确罕见病定义根据WHO的定义,罕见病为患病人数占总人口的0.65‰~1‰,然而在我国并没有明确的定义。我国人口基数大,如果按照WHO和欧盟对罕见病的定义,即使发病率很低的罕见病,在我国境内总患病人数也相当庞大,是不容忽视的社会群体。只有明确定义罕见病,才可能建立罕见病医疗保障体系,我国也应该建立罕见病的官方权威定义。

3.1.2立法促进罕用药的研发明文规定罕用药的研发及激励措施,并给予科研单位和药企对罕用药研发生产的法律保障和资金支持,建议如下:①给予新药7至10年市场垄断权。②对进入临床试验的罕用药提供专项经费,在其上市后执行分批追回制度,以利于基金的良性发展。③与普通药物相比,获批的罕用药享受加速审批、快速追踪、宽松的临床试验标准等优惠条件,缩短其生产与上市时间。

3.2罕用药的研发促进策略

3.2.1增加罕用药研发投入鼓励科研单位及生物技术企业从事罕用药开发。建设具有国际先进水平的罕见病药物科研基地和学科体系,引进人才,运用生物技术、新材料技术和信息技术等高科技成果,大力发展罕用药制造产业。

3.2.2多采用引进和仿制药品,充分利用国际资源从中国现阶段看,在罕用药研发上,引进和仿制比研发新药更为现实。在美国和日本上市的罕用药中,有近30%的罕用药在一定范围内属于仿制药,并不是新的化学实体,另一方面,这些罕用药在中国大多还未获批上市。这些条件都增加了我国引进与仿制罕用药的可行性。

3.2.3减免税收及资金补贴依据国际对罕用药的税收优惠政策,可以实行10年或以上的税收减免。由于罕用药适用人群很少,一定程度上属于社会公益性药物,我国也可考虑其上市后依据销量情况来适当调整税收的减免年限(不低于10年)。对于已获得临床试验专项经费的罕用药,若在生产中存在资金严重短缺状况,国家可适当给予基金资助,但其上市后也要分批追回资金。

3.2.4适当放宽定价为了确保罕用药研发及生产企业的利益,由政府统一定价,制定特殊的定价机制,同时适当放宽利润空间,协调企业利益与社会效益的关系。

3.2.5订单式生产供应我国卫生资源在各地区之间的分布很不平衡,与普通病症相比,罕见病的用药方式基本通过医生处方购买药物,这种特殊用药方式就需要有特殊的供应模式与之相匹配。为了降低罕用药成本,提高供应效率,我国可建立订单式生产罕用药的模式:在政府的统一引导下,由药品生产企业只为各省市指定的几家医疗机构供应罕用药,不但降低了因用药人数少而造成的库存积压风险,也方便制药企业定量生产,防止断药。

3.3医疗保障建设

国家有责任保障社会公众的生命健康和生存权利的平等,对待罕见病患者也不应该例外。因此,健全和完善我国的医疗保障体系具有重要意义。建议:

①构建多方负担机制,减轻罕见病患者的经济负担。以我国现有的医疗保障体系为基础,对罕见病诊疗费用,确立政府、医院、商业保险机构、患者、慈善组织的多方负担机制。在罕见病医疗保障筹资机制中,应以国家投入为主,其他机构为辅。

②将罕用药纳入医保目录。由于治疗罕见病的药物很少且价格昂贵,为了减轻罕见病患者的经济负担,应将这少部分罕见病治疗药物纳入医保,报销比例比普通药物适当提高。

③设立国家罕见病专项基金,将罕见病研发经费列入国家财政预算。

④医院适当降低或减免诊疗费用。对于公立医院,应根据自身的医疗资源情况,发扬救死扶伤的崇高医德,在罕见病的诊查和治疗费用等方面给予减免或降低。

⑤作为保险公司,不应拒绝罕见病患者的投保;其他非政府组织、慈善组织等公益组织也都可以发挥重要的作用,在一定程度上缓解政府、医院、患者的经济负担和压力。

3.4流行病学数据与科学基础数据网络建设

在加强罕见病信息服务方面,国际上已有比较专业的公益性组织或协会。美国的国家罕见病组织(NORD)及欧洲罕见病协会(Eurodis)等。我国有必要建立一套适合我国国情的罕见病信息管理系统,使各医疗卫生机构收集的罕见病患者信息及时上报。

构建“中国罕见病登记数据库”,依靠我国固有的医疗和信息平台,继续完善我国现有的医疗体制,使此数据库与患者、医院、科研单位组成统一整体(病人-医院-科研单位-数据库-科研单位-医院-病人),从而发挥数据库的桥梁作用。数据库的建设具体如下:

①主要由国家资助建立,同时罕见病患者团体发挥重要作用。

②数据库信息的收集。主要由医生和罕见病患者提供,同时允许其他社会人士的收集提供,数据库的部分信息向社会公众及药品研发机构免费开放。

③数据库应与我国罕见病的立法及相关政策组合起来。

④此数据库应加强国际合作与交流。

除罕见病数据库之外,实体组织的建设也必不可少,中国也应该建立“中国罕见病研究中心”之类的实体组织,此组织应定期组织医务人员对罕见病及用药知识的培训,提高医务人员诊疗罕见病的水平以及患者对罕用药的可及性。定期向社会公众普及罕见病信息,同时注重罕见病领域的国际交流合作,促进中国罕见病治疗事业及医疗保障的发展。

综上,我国的罕见病相关法律制度、罕用药的研发及医疗保障体系,已经远远落后于一些发达国家和地区,从保障罕见病患者生存权和健康权以及医疗公平权的角度来看,加速立法并构建我国罕见病的医疗保障制度极具重要性和紧迫性。

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Study on Medical Security System for Rare Diseases in China

Na Shumei1,2,Yang yue1
(1 College of Business Administration,Shenyang Pharmaceutical University,Liaoning Shenyang 110016,China;2 Department of Pharmacy,The Ninth People's Hospital of Shenyang City,110024)

In this paper,the cause,variety and characteristics of rare diseases were reviewed,while the current situation of security system for rare diseases and orphan drugs in China were introduced,and the medical insurance of rare diseases in developed countries and regions were briefly summarized.On the basis of this,some academic bases,references and advices were provided for the strategy,development,production and management of drugs,as well as medical service and basic medical security system for rare diseases in order to promote the implementation of medical security system for rare diseases in China.

Rare Diseases;Orphan Drugs;Medical Security

10.3969/j.issn.1672-5433.2016.04.007

那姝美,女。研究方向:药事管理。通讯作者E-mail:yyue315@126.com

2015-12-07)

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