2016年4月，FDA批出2个新分子实体药品（表1），为治疗白血病药物Venclexta（venetoclax）和治疗帕金森

性精神病药物Nuplazid（匹莫范色林）。

1 Venclexta（venetoclax）

Venclexta获“突破性治疗药物”、“孤儿药”指定和“优先审评“地位，通过加速审批程序获得了批准，被批准单药治疗携带染色体17p缺失突变（del 17p）以及之前已接受至少一种疗法的慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia，CLL）患者，FDA批准的协同诊断Vysis CLL FISH探针药盒来确证17p缺失的检测结果。CLL是成人中最常见的白血病类型，按照美国癌症研究所报告美国每年新确诊15 000例。染色体异常缺失突变del 17p与癌症的恶化和耐药性相关，del 17p是指17号染色体部分片段丢失，携带该突变的患者预后最差。据估计，17p缺失突变发生在约10%的初治未经治疗的CLL患者以及约20%的复发性CLL患者，使得疾病难以治疗，患者通常平均寿命不到3年。

venetoclax是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2蛋白支持癌细胞的生长，并且在许多CLL患者中过度表达。venetoclax旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。Venclexta的获批是基于一项II期临床研究的积极数据。该研究是一项开放、单臂、多中心II期临床试验，在携带del 17p的复发性或难治性CLL患者中开展。数据显示，venetoclax单药治疗使患者癌细胞数量实现临床意义的降低，总缓解率高达79.4%，达到了研究的主要终点。

Venclexta为口服片剂，推荐剂量为开始用20 mg/d，5周后增加至400 mg/d，Venclexta片应每天相同时间在用餐前后和水整体吞服，吞咽前不应掰开、压碎或咀嚼。Venclexta的严重并发症包括肺炎、中性粒细胞减少性发热、自身免疫溶血性贫血、肿瘤溶解综合征导致的代谢异常。……