文/张晓

让基因沉默的人
——访诺贝尔生理或医学奖得主克雷格·梅洛

文/张晓

2006年诺贝尔生理或医学奖得主克雷格·梅洛（vivi 摄影）

未来的某一天，我们可能会有专门针对自己的个人化药物，这一片药丸是某一个人专用的，医生不再是给同类病人用同类的药物。

这听起来，是天方夜谭吗？

不，这是2006年诺贝尔生理或医学奖得主克雷格·梅洛（Craig Mello）对生物医药行业的预判。他被称为“让基因沉默的人”，个人化药物正是他基于基因研究的合理预判，至少理论上他看到了这种可能。个人化药物也将是从基因组学到精准医学（Precision Medicine）发展的未来。

基因为什么沉默了？

人类基因组大约有2万多个基因，携带了遗传信息，但绝大部分基因的功能我们并不清楚。

1998年，安德鲁·法尔（Andrew Fire）和克雷格·梅洛在线虫中首次揭示了RNAi现象，即RNA干扰。这是由双链RNA（核糖核酸）诱发的基因沉默现象，简单地说就是这个基因没有表达出来，被沉默了。

“这是一种自然界自身存在的机制，随后，植物、动物也被发现存在这种基因沉默的现象，比如小双链RNA（small interfering RNA，siRNA）被发现能在哺乳动物细胞中引发‘基因沉默’。” 梅洛博士说。

RNAi操作简单、实验效果优异，全世界研究者都使用这种方法在细胞和动物模型中沉默特定基因，从而研究具体某个基因的功能。他们也因此项发现而共同获得2006年的诺贝尔生理或医学奖。

但在1998年在《自然》发表论文时，梅洛并没有认识到这个发现对整个生物学的意义，“我们只是觉得还不错。但能不能应用于其他系统，我们根本不知道。……