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溶酶体贮积症和其他罕见疾病适应证治疗药物的相关交易情况

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介绍汤森路透Cortellis竞争情报分析数据库报道的市场上高额的溶酶体贮积症和其他罕见疾病治疗药物的合作协议以及该领域某些重要的有前景的候选治疗药物。

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汤森路透Cortellis竞争情报分析数据库中的交易报道显示，近年来，溶酶体贮积症（lysosomal storage disease，LSD）和其他罕见疾病适应证的相关交易协议数呈上升趋势。但现有药物在其开发阶段通过新增罕见疾病适应证评估的具体情况尚不清楚。本文介绍了Cortellis竞争情报分析数据库报道的市场上高额的LSD和其他罕见病治疗药物的合作协议以及该领域某些重要的有前景的候选治疗药物。

1 Pfizer公司向Protalix公司的Elelyso投资1.15亿美元

Pfizer公司与 Protalix公司就后者的葡糖脑苷脂酶Elelyso达成了一项价值1.15亿美元的协议。该药在美国获得了快审通道和孤儿药地位，并已申请用作I型戈谢病的治疗以及在其他主要地区的临床开发。Pfizer公司认为该酶替代疗法（ERT）项目利润可观（2019年的预期销售额为2.75亿美元），于2009年11月获得了该产品的全球独家权（除在以色列的上市权外）。Protalix公司因此获得了6 000万美元的预付款和5 500万美元的里程碑付款。同年12月，Protalix公司完成了其NDA申报资料滚动提交和上市申请，并向EMEA儿科委员会申报开展PIP试验，故又获得了500万美元的里程碑付款。2012年6月，由于提前一个月获得了美国FDA的批准，Protalix公司获得了2 500万美元的里程碑付款。……