当代抗肿瘤药物的研发始于20世纪的中叶，某些细胞毒素被发现能用于杀伤高效增殖的肿瘤细胞。从那时起，肿瘤治疗的研发从一开始的基于实践经验和观察，发展成越来越依赖于我们对人类肿瘤生物学和肿瘤始发机制的理解。但是，尽管肿瘤治疗上的一些进展，对于许多人类肿瘤来说，尤其是具有未分化表型(如基底细胞型乳腺癌)的肿瘤，治疗选择依旧十分有限，且预后很差。此外，在首次治疗后进一步控制肿瘤的复发和转移目前仍是一大挑战。

近年来，在多种人类肿瘤中已有实验证据支持肿瘤始发细胞(通俗的名称为肿瘤干细胞)的存在。这使得肿瘤层级理论成为肿瘤生物学中的基本概念，同时也为抗肿瘤药物研发提供了一种很有希望的新的细胞靶点。虽然肿瘤干细胞假设的提出已有数十年，但这一假设的许多方面仍需要进一步完善。肿瘤始发细胞的一个简短定义是：那些在分离后仍能继续生长形成肿瘤的肿瘤细胞(图1)，这意味着肿瘤始发细胞只能通过体内实验进行鉴定。从更广泛的定义来说，肿瘤始发细胞被视为是处于肿瘤层级中最顶端的细胞，并突出了异常分化在肿瘤形成中的作用。多向的分化潜能可能是肿瘤始发细胞的一种常见特征，尽管这并不是一种必需的特性。

图1 肿瘤干细胞假设和靶向肿瘤始发细胞的治疗方案。根据肿瘤干细胞假设，肿瘤细胞具有异质性，并且只有肿瘤始发细胞拥有广泛增殖、产生分化细胞以及形成新肿瘤的能力。……