程 龙

(国家食品药品监督管理局药品审评中心中药民族药临床部，北京 100032)

有效性是药品的生命力，如何认识其有效性?如何避免错误评价?如何排除混杂的干扰因素，这都是临床试验的出发点。本文结合新法规的制定中药有效性研究的一般原则，不当之处敬请指正。

1 如何认识有效性

近些年若有闲暇时间，作者会看一些中医的医案。不轻信“效如桴鼓”的评价，用药品评价的角度来看，别有一番风味。如“石淋”按照西医疾病可能是泌尿系结石，仅仅症状消失并没有很大的临床意义，而是“石出”有效。名老中医岳美中有几例医案确实用药数剂有“沙石随尿而下”，并有 X线为证，反映了中药的一定疗效。

鉴于中药临床特点，作为诊断制剂研发中成药的案例较少，为便于理解笔者将中药有效性集中在“某种干预措施给患者带来的好处”这一方面进行讨论。

有效性研究和评价是一个非常复杂的课题。因为所谓的干预可以是单独的，也可以是联合的。带来的好处可以是长期的，也可以是临时的。好处也许是可以感知的，也许从疾病的角度看是对患者有益的。总之，患者的受益是第一位的。

因此，从有效性评价角度来看，所谓的“好处”有可能混杂了许多干扰因素，评价的目的就是排除干扰因素，得出确定干预(试验药物)，在适当的人群上，通过适当的剂量和疗程，得到好处，这个“好处”是可以重复的。同时，这个“好处”与可能存在的安全隐患来说，是可以接受的。……