张晓莉 崔岩 逯秀玲

(中国医学科学院血液病医院,天津300020)

血友病A是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,为凝血因子Ⅷ(FⅧ)基因异常所致,其临床特点为自发性关节出血和/或深部组织/肌肉出血。FⅧ替代治疗已公认为血友病A的最佳疗法, FⅧ抑制物的产生是其最严重的并发症。当FⅧ抑制物存在时,患者可出现严重的自发关节、肌肉甚至危及生命的出血,此类患者是目前血友病临床治疗中急待解决的难题。目前最有希望根除获得性抑制物的方法是FⅧ免疫耐受诱导(Immune tolerance induction,ITI)治疗[1]。我院于2009年11月1日收治国内首例血友病A伴FⅧ抑制物,应用FⅧ免疫耐受诱导治疗并取得满意疗效。现将治疗护理体会报告如下。

1 病例介绍

患者男,18岁,1996年1月在我院诊断为重型血友病A。自1996～2008年间多次出现皮下血肿、膝关节出血、牙龈渗血、上消化道出血等,给予替代治疗,包括冷沉淀、血浆源凝血Ⅷ因子(FⅧ)和重组人FⅧ,患者于2009年8月25日出现牙龈出血不止,给予重组人FⅧ1 000 U两次治疗后出血未见好转,随后检查发现FⅧ抑制物滴度7.6 BU/ml,四周后复查FⅧ抑制物滴度20 BU/ml,确诊为重型血友病A伴FⅧ抑制物。2009年11月1日患者因牙龈出血不止入院治疗,给予凝血酶原复合物1 400 U× 3 d止血效果不佳,复查抑制物滴度8.0 BU/ml,随后采用Malmö方案给予重组人FⅧ免疫诱导治疗。治疗前签署书面知情同意书。患者体重60 kg,首先输注重组人FⅦ5 000 IU,每天2次,共14 d,同时给予甲基强的松龙24 mg/d,共24 d,后每周减4 mg直至停用;环磷酰胺0.2 g,隔天一次,共30 d;两周后FⅧ5 000 IU,每天1次,共5 d;随后改为FⅧ5 000 IU/d,每周两次,共4周,之后FⅧ3 000 IU,每周两次,共4个月,治疗疗程共6个月。……