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圣因生物:专注成为一流RNAi生物制药创新者

2023-01-26袁科创

现代苏州 2022年24期
关键词:生物医药核酸靶向

○文 袁科创

生物医药是21世纪最有前途的产业之一,其意义和价值更不可估量。如果把小分子药物、抗体药物称为生物医药的前两次革命,那么基因治疗将引领生物医药的第三次产业革命,作为基因药物之一的RNAi小核酸药物更是生物制药创新的战略性前沿领域。

位于苏州生物医药产业园内的圣因生物就是这样一家基于RNAi技术的新型药物开发的全球型企业,致力于创造出“同类最优”新型RNA药物,解决全球未满足的医疗需求,造福患者及其家庭。

因时而动成为RNAi领域的一支新军

这是一个创业者的时代,更是一个奋斗者的时代,有站在风口的勇气,更要有御风的本领。作为业界领先的小核酸药物化学家之一,王为民拥有超过25年研究经验。20多年来,王为民一直是RNA治疗行业的主要贡献者,发表了60多篇与RNAi疗法相关的科学论文和专利,开发了世界上第一个用于核酸治疗的脂质纳米颗粒传递平台。在RNAi成药领域,王为民积累了大量的技术创新经验。博观而约取,厚积而薄发。多年的专业知识、强大的核心研发团队和为患者造福的信念让王为民坚定了创业的决心。

2021年7月,圣因生物落户园区BioBAY,凭借多年研发积累,公司迎头赶上,在早期阶段就得到高瓴资本的青睐,并在核酸新药创制领域成为了极受关注的一支新军。

是创业之路也是荆棘之路,王为民坦言。“我在小核酸领域工作超25年,见证了小核酸从无到有并迈入快速发展的过程,一步步克服研发投入资金障碍和创新路上遇到的卡脖子难题。RNAi技术发展的道路上依然充满挑战,希望带领团队不懈奋斗,秉承‘充分发挥RNAi技术应用潜力,让改变生命的RNA药物成为现实’的愿景。”

目前,公司主要致力于打造肝/肝外靶向递送药物,当前已布局8款产品管线,疾病领域涵盖心脏代谢疾病、传染病、中枢神经系统和眼部疾病、免疫紊乱和癌症在内的多个疾病领域。其中,2个项目已经完成靶点提名、药物筛选和临床前候选化合物推荐,现在处于非临床研究阶段,3个项目处于临床前候选化合物推荐阶段,3个项目处于药物筛选阶段。

一拍即合落户园区这片创业热土

产业是创新列车的主轴,人才是创新列车的引擎,这是一次产业与人才的双向奔赴。“园区有着利于生物医药产业发展的创新环境,生物医药企业众多,产业链相对完整,并且打造了一系列支撑平台,能够促进初创企业的技术创新和成果转化,实现企业快速成长。”谈及为何选择园区,王为民说道:“产业政策丰富。很多生物医药企业在园区发展成为龙头企业。园区成为产业高地,吸引了资本和人才,这对于初创公司的成长有很大的促进作用。创新人才汇聚。园区汇聚了很多高层次人才,而且出台的人才政策和配套服务都帮助企业留住了人才,保障了公司人才梯队的建设。”

在王为民看来,圣因生物与园区的结合,正是“时与势”的一拍即合。当前,园区正以建设世界一流高科技园区为目标,以建设国家生物医药技术创新中心为契机,全力打造国际一流生物医药创新策源地、世界级生物医药产业地标核心区,持续营造一流的创新创业生态助力创新型生物医药企业加速成长。

园区完善的科技创新载体平台,以及房租优惠政策、贷款贴息等很多实质性的扶持,帮助圣因生物平稳地度过初创期。目前,依托园区全生命周期的政策扶持,圣因生物已成功完成了种子轮融资、A轮融资,A+轮融资也就要结束。苏州总部即将落成。

乘势而上让改变生命的RNA药物成为现实

数据显示,截至2022年5月,全球共有14款小核酸药物获批上市。小核酸药物全球市场规模已经从2016年的1000万美元增长至2021年的32.5亿美元,年复合增长率高达217.8%,并进入常见慢性病治疗领域。

在新一轮技术革命的浪潮与风口上,必须抓住机遇、勇于创新、敢于开拓。目前,圣因生物在中国、美国都设有研发基地,核心技术人员均来自于全球领先核酸药物领域,拥有业界前沿的技术实力。其中研发人员占公司总人数超75%,博士占研发总人数超17%。公司已成功搭建全球领先的具有自主知识产权的核酸药物递送技术和研发平台,能够实现多个RNA药物的特异性递送,并快速布局RNAi系列产品的研究开发。圣因生物的GalNAc平台递送可精确靶向肝脏,治疗肝部疾病,表现为同类最优。

千里之行,始于足下。对于公司未来的发展,王为民成竹在胸。“公司近期产品主要集中在肝脏靶向小干扰RNA药物分子上,以治疗高胆固醇症、高血脂症、高血压症等发病率逐年升高的代谢类疾病,然后再集中于肝外靶向递送药物,用于治疗中枢神经、肿瘤、免疫和罕见病等,最终造出‘同类最优’新型RNA药物,解决全球未满足的医疗需求,造福患者及其家庭。”

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