雷阳 王威

摘要：作为常见的基因工程技术，基因治疗主要涉及目的基因、载体和靶细胞三大要素，是一种较前沿的医疗方法。利用基因提取、拼接和转移等技术，能通过基因的表达功效调控疾病，本质上是一种修复、强化或改变某致病基因的功能从而缓解或治愈相应疾病的治疗手段。从20世纪60年代到现在，基因治疗的发展经历了“萌芽-乐观-失望-理性”的认知变化过程。随着生物学科和医疗技术的快速发展，已成功应用于各种获得性疾病和人类遗传病的医治。今后，基因治疗将取得越来越多的成就，更多目前无法治疗的疾病将有望取得突破。

关键词：基因治疗;概念;原理;发展;应用;展望

1 概念界定

从不同的视角出发，国内外学者对基因治疗的定义有多种表述。根据国际人类基因组组织伦理委员会的有关声明，基因治疗是指通过添加或表达基因来治疗或预防疾病，这些基因片段能重新构成或纠正体内缺失或异常的基因功能，或能干预相应致病过程[1]。这一定义对基因治疗技术的目的、途径和原理等都作了简要描述。此外，我国也有学者将基因治疗这样定义：通过基因转移技术，将外源的正常基因导入到病变部位的特定细胞并有效表达，以补偿或纠正基因缺失或异常，从而医治疾病的新型疗法[2]。这一定义强调了基因转移技术在基因治疗中的重要作用。从广义上讲，凡是与基因相关的能治疗相应疾病的方法，都可看作基因治疗，涉及动物、植物等多个领域。……