王妙新

江苏奥赛康药业有限公司 药物研究院临床研究中心，南京211112

在人类与疾病的抗争中，新药的连续开发为人类战胜/控制疾病、保护人体健康提供了强有力的手段。然而，一个新药的上市，均需进行临床试验，通过科学严密的试验设计，验证新药的有效性和安全性。在临床试验方案设计时，保护受试者的权益和安全[1]是一前提条件，不能因为受试者参加试验而影响对其疾病的治疗。新药临床试验必须获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准[2]、通过伦理审查，同时还需要遵守《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》（国令第717 号）、符合“中国人类遗传资源采集审批行政许可事项服务指南”的要求。

放眼全球，抗肿瘤药物是当前热门的新药开发领域，从PD-1/PD-L1，到眼下的CLDN18.2，各靶点新药不断涌现。目前，国内开发的抗肿瘤新药，几乎在国外都能找到同靶点的药物正在开展临床试验，虽然化合物结构有所不同，导致有效性和安全性方面存在差异，但有国外同类药物的前期临床试验的信息可供参考，为开展新药研发提供了很大帮助。

通过对抗肿瘤创新药Ⅰ～Ⅲ期临床研究各个环节抉择点的分析，结合当前的指导原则、法规和以往的案例，现对临床试验设计路径的关注点进行粗浅的分析和探讨。

1 Ⅰ期临床试验

1.1 单药试验

新开发的药物自首次进入人体试验，即开始了Ⅰ期临床试验。Ⅰ期临床试验主要是为了对新药的人体药代动力学和耐受性进行初步研究，以此来确定剂量限制性毒性（DLT），最大耐受剂量（MTD），并推荐下一步研究的给药方案[3]。……