吴志宏 张树良 黄辉

（1.中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院，北京 100730；2.骨骼畸形遗传学研究北京市重点实验室，北京 100730；3.中国医学科学院骨科研究中心，北京 100730；4.疑难重症及罕见病国家重点实验室，北京 100730）

干细胞是一类结构和功能未特化、具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的原始细胞群体[1]，广泛存在于机体各种组织器官中。根据功能及分化类型的不同可分为：胚胎干细胞、造血干细胞、间充质干细胞（mesenchymal stem cells，MSCs）、神经干细胞、诱导性多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPS细胞）等[2]。其中MSCs可以从多种组织中获取，如脐带、骨髓、脂肪、软骨等[1]。MSCs 具备向软骨细胞、骨细胞和脂肪细胞等间叶组织分化的能力[3-5]，对维持人体骨、软骨等结缔组织功能起着非常重要的作用，在促进骨及软骨组织的再生及病变修复方面有着巨大应用前景[6-8]，因此被广泛用于骨关节炎[9]、股骨头坏死[10]、骨质疏松[11]、颈腰椎退行性病变、骨折等骨科疾病的临床研究中。干细胞应用于骨骼疾病治疗的理论基础不仅在于有向骨细胞、软骨细胞的分化潜能，还包括：①MSCs 易于培养，且在向间充质谱系分化的过程中具有自我更新的能力[12]；②MSCs 具有旁分泌活性，其分泌的生长因子和细胞因子可以促进血管生成和骨骼细胞增殖；也会促进MSCs 迁移到骨骼缺血区域[13,14]；③MSCs还具有免疫调节作用[15]。截至2021 年4 月，在国际临床试验注册中心（美国）http://clinicaltrials.gov 注册干细胞治疗骨关节炎的试验有153项。

1 关于干细胞骨骼疾病临床试验及伦理审查

干细胞临床试验指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病预防或治疗的临床试验[16]。……