张蒙

（中国人民大学统计学院，北京 100022）

在血液透析时，血液和透析液在透析器内借助半透膜双侧浓度梯度进行物质交换，通过超滤清除水分，以达到净化血液调节血浆电解质紊乱和酸碱平衡之目的，在这个过程中，透析液的作用极为关键。血液透析浓缩物是制备血液透析液的专用原料，提供状态可以是液体或干粉，通常由A剂/粉和B 剂/粉组成。其工作原理是与透析治疗用水配制成透析液，通过透析器清除体内代谢废物，维持水、电解质和酸碱平衡等[2]。按照当前相关法律法规，其作为第三类医疗器械管理，具有较高风险，尚未列入免临床目录，如果企业选择开展临床试验用于支持产品注册申请，可参考《血液透析浓缩物产品注册技术审查指导原则》（以下简称“指导原则”）及临床试验的相关法规进行。

临床试验设计的考虑要点

一、试验对象

临床研究时，试验对象的选择应与产品拟申请的适用范围相符，根据产品预期使用的目标人群和相对禁忌症，综合考虑患者年龄、病情稳定性和产品安全性等因素，制定合理的受试者入选和排除标准，以期实现临床试验的外部真实性。参考指导原则[3]，该类产品试验对象可选择慢性肾功能衰竭患者，采用血液透析治疗维持，病情稳定，配合度高的成年患者。排除对象除了产品相对禁忌症外，还应剔除严重心功能不全、感染、肿瘤等其他不适合临床试验的情况。

二、试验方法

对于血液透析浓缩物产品，一般优先考虑开展多中心随机分组的平行对照临床试验，以对其安全性和有效性进行评价。……