2021年2月，FDA批出6个新分子实体，分别为治疗肺癌药品Tepmetko（tepotinib）、治疗淋巴瘤新药Ukoniq（umbralisib）、首款骨髓保护剂Cosela（trilaciclib）、治疗杜氏肌营养不良症药品Amondys 45（casimersen）、治療致命儿童代谢缺陷药品Nulibry（fosdenopterin）和治疗骨髓瘤药物Pepaxto（美法仑氟苯酰胺），以及1个新生物制品，为新型降脂药Evkeeza（evinacumab-dgnb）。

1 Tepmetko（tepotinib）

Tepmetko为口服片剂，被批准用于治疗携带met（间质细胞-上皮细胞转化）基因第14号外显子（MET ex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。Tepmetko是一种口服MET激酶抑制剂，可强效、高度选择性抑制由met基因改变引起的致癌信号，具有改善携带这些特定MET改变的侵袭性肿瘤患者治疗预后的潜力。

2 Ukoniq（umbralisib）

Ukoniq为口服片剂，被批准用于治疗先前已接受过至少1种基于抗CD20疗法的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者、以及先前已接受过至少三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成年患者。Ukoniq是首个也是唯一一个口服的磷酸肌醇3激酶（PI3K）δ和酪蛋白激酶1（CK1）e双重抑制剂。已知PI3K-δ在支持细胞增殖和存活、细胞分化、细胞间运输和免疫中发挥重要作用，在造血来源的细胞中强烈表达，常与B细胞相关淋巴瘤有关。CK1-e是致癌蛋白翻译的调节因子，与癌细胞（包括淋巴恶性肿瘤）的发生机制有关。

3 Cosela（trilaciclib）

Cosela为注射用冻干粉，被批准用于预防扩散期小细胞肺癌（ES-SCLC）成年患者因铂类/依托泊苷方案或拓扑替康方案化学治疗导致的骨髓抑制。Cosela是一种首创的（first-in-class）小分子短效CDK4/6抑制剂，可通过抑制细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK 4/6）来帮助保护骨髓细胞免受化学疗法的损害。Cosela的骨髓保护作用可降低严重中性粒细胞减少症和贫血的发生率和持续时间、减少诸如生长因子和红细胞输注等抢救性干预措施的需要。……