文/ 殷良

毫无疑问，再生医学将成为生物制药领域发展的新趋势——从ARM 公司2020 年的统计数据来看，截止2020 年，全球有超过1085 家从事再生医学的公司，其中美国以543 家位居世界首位。而中国也以近300 家的规模位列第二，超过了欧洲[1]。

放眼全球的细胞与基因治疗（CGT）领域，每年大约进行1 000 个临床实验，美国食品药品监督管理局（FDA）每年也收到超过200 个新药研究申请（IND 申请）。根据Accenture 对CGT 市场的预测，到2030 年，获批上市的CGT 产品数量将会达到60 个，将会是2025年的3 倍[2]。

如此便引发了一个问题：如何能够主动有效的在最短时间内将疗法安全快速的带给患者。

对于中小型CGT 公司来说，高速增长的挑战在于目前的规模无法满足生产。未来，大概会有超过65%的公司或考虑将生产力转向第三方技术服务公司，以外包的形式进行[2]。如此一来，需求的叠加会将压力转移到那些原本规模较小的CDMO/CRO 公司。

上述因素可能会直接导致产品无法如期投入市场。产品研发计划的推迟会导致病患无法得到医治。那么要如何解决规模问题——方法在于工艺的优化和放大。

提升工艺放大的效率

下面将通过一个常见的例子来帮助大家理解工艺放大：在一开始，研究人员使用单通道移液枪，然后增加为8 通道移液枪，最后再扩大到12 通道的电子移液枪。

这个过程是开放的，而且以人员操作为主，需要通过环境控制来确保无菌条件。当进入小试阶段，我们开始用可以放大的封闭系统来代替96 孔板，如小型的细胞工厂或反应器。……