张凯玥 段雅轩

摘要：基因治疗是指通过分子生物学等方法将人正常基因或有治疗作用的DNA片段导入人体靶细胞以矫正或置换致病基因的治疗方法。本文从自杀基因、基因沉默、抑癌基因、免疫疗法和抗血管生成基因治疗对基因治疗的机制对其进行简单的阐述。并对其产生的伦理学问题进行了探讨。

关键词：基因治疗 自杀基因 基因沉默 抑癌基因 免疫疗法和 血管生成基因

早在20世纪70年代，基因治疗的概念在Science上已经被提出。广义的基因治疗是指以改变人遗传物质为基础的生物医学治疗，即通过一定方式将人正常基因或有治疗作用的DNA片段导入人体靶细胞以矫正或置换致病基因的治疗方法。它针对的是疾病的根源，即异常基因本身，以达到治疗疾病的目的。

1.自杀基因

自杀基因是指向肿瘤细胞内导入某些真核细胞中不存在的酶基因（自杀基因），这些基因表达的特异性酶可以催化对真核细胞无毒或低毒的药物前体，转变为具有抑制核酸合成效应的抗代谢药物，进而选择性地使转染了“自杀基因”的肿瘤细胞“自杀”。目前癌症是对人类威胁最大的疾病之一，将基因治疗应用于癌症治疗已经有很大的发展。早在2004年，我国就已经批准了第一个基因治疗药物。现在被研究和应用最多的自杀基因系统是HSV-TK。

2.基因沉默

基因沉默是指小干扰RNA对基因转录或表达的抑制。近年来，基因沉默系统在肿瘤治疗领域的研究已被广泛报道，主要是通过各类阳离子脂质体、高分子聚合物和无机纳米颗粒等为载体递送反义核酸或小干扰RNA来实现的。……