尹潞，韩国亮，丁丽娟，李思冬，刘小云，赵延延，李卫，王杨

上市前临床试验在设计阶段的样本量估算是必不可少的过程，需以试验设计类型、研究假设、主要评价指标及预期效应值估计等为基础，按统计学原则最终计算所需的样本量规模。统计学的样本量估算不是凭空产生的，而是以分析变量的信息积累为基础完成的，研究者往往可以通过预试验结果、文献回顾、专业知识等做出判断和预设[1]。

冠状动脉分叉病变占所有经皮冠状动脉介入治疗的15%～20%，因介入操作难度大，手术成功率低，并发症发生率高，在冠状动脉介入治疗中具有一定挑战性[2-5]。目前国家药品监督管理局（NMPA）批准用于分支病变的药物洗脱球囊（drug eluting balloon，DEB）导管仅有辽宁垠艺生物科技股份有限公司生产的轻舟®（Bingo®）DEB 导管[6]，故在为新DEB 导管设计临床试验方案时，可选取该产品为对照产品，使用随机对照设计，比较类型为非劣效试验。经临床讨论决定拟采用术后9 个月随访时基于造影获得的分支血管靶病变节段内直径狭窄百分比（percentage diameter stenosis，DS%）作为主要疗效指标。本研究详细介绍为此类试验的样本量设计提供文献依据的过程，特别是预期疗效估计及非劣效界值的确定。

1 资料与方法

1.1 数据来源

本研究数据来源有两个：（1）申办方直接提供的文献；（2）根据方案草稿拟定的适应证和产品类型所规定的关键词组合“drug eluting balloon”和“coronary bifurcation lesion”在PubMed 网站进行文献检索。

1.2 文献筛选流程

2020 年9 月8 日根据上述关键词检索组合在PubMed 检索，再用“clinical trials”、“randomized controlled trial”、“meta-analysis”进一步限定后，潜在合格文献导入EndNote X 9.3.3 软件进行文献筛选和管理，根据每篇文献的标题和摘要判断文献合格性；……