(AME出版社)

图1 李大力教授

李大力教授，PhD，华东师范大学生命科学学院研究员，博士生导师，基金委杰出青年基金获得者。2007年获湖南师范大学遗传学博士学位，毕业后在华东师范大学工作至今。现为华东师范大学生命医学系主任主任，上海市调控生物学重点实验室副主任。

多年来通过优化创新基因编辑技术，围绕罕见病的模型构建和基因治疗，开展了深入研究。开发了精度和活性更高的新型胞嘧啶碱基编辑器(命名为：hyCBE)和新型双功能碱基编辑器(命名为：A&C-BEmax)等多种碱基编辑系统，以血友病和β地中海贫血等单基因遗传病为模型，建立了基于基因编辑技术的遗传病基因治疗新策略。迄今，共发表SCI论文90余篇，作为通讯作者在Nature Biotechnology，Nature Cell Biology，PNAS和Cell Research等高水平期刊发表论文30多篇。

图2 李教授在眼科中心进行学术分享

图3 李教授在眼科中心进行学术分享

图4 李教授在眼科中心进行学术分享

《眼科学报》：作为基因编辑领域研究的先锋之一，您能跟我们分享一下目前血友病(hemophilia)和β型地中海贫血(thalassemias)等单基因疾病基因编辑技术的研究进展吗？

李大力教授：基因编辑治疗β型地中海贫血的技术，在国际和国内的进展都非常快。2020年12月在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)发表了CRISPR Therapeutics公司通过CRISPR基因编辑技术，用靶向BCL11A基因的红系增强子，重新激活胎儿血红蛋白生成的策略，分别在一个β型地中海贫血和镰刀型贫血(sickle-cell disease，SCD)成年患者中进行了经基因编辑的自体造血干细胞移植治疗的文章。文中提到，在为期一年半左右的跟踪研究中，患者完全摆脱了输血依赖，获得了非常好的治疗效果。……