吴妮

复杂、隐匿性强、容易误诊、不可治愈，长久以来多发性骨髓瘤都是血液肿瘤领域一块“难啃的骨头”。

多发性骨髓瘤是好发于中老年人的一种恶性肿瘤，发病率目前在血液肿瘤中居第2位，已经超过了急性白血病。随着我国人口老龄化进程的加速，多发性骨髓瘤越来越成为人们重点关注的领域，也为我国促进健康老龄化提出了新命题。

面对困境与挑战，总有人迎难而上。苏州大学附属第一医院血液科主任、中华医学会血液学分会主任委员吴德沛与北京大学人民医院血液病研究所主任医师路瑾作为深耕血液病领域数十载的专家，亲历了我国多发性骨髓瘤治疗时代的更迭，坦言称多发性骨髓瘤治疗领域近十余年来的进步让“治愈”不再是空谈。

初踏未及之地

1982年，24岁的吴德沛还在苏州市第二人民医院见习。一天，他的带教主治医师激动地拿来一张患者的头颅X光片，灯光一开，上面呈现出串珠样的溶骨性改变;同时患者的血清蛋白电泳结果显示γ球蛋白高。那是他第一次接触到多发性骨髓瘤的真实病例，“不仅大学老师没教过，连当时已经是血液科主治医师的带教老师都觉得极为罕见。”

1994年，刚参加工作的路瑾便遭遇了多发性骨髓瘤无解的窘境。相较于白血病可预见的发展空间与多样的治疗手段，骨髓瘤则相形见绌。治疗手段匮乏、病人无法治愈等现实难题摆在临床医生和医学生眼前，导致多发性骨髓瘤领域的临床人才极度匮乏。

在投身多发性骨髓瘤治疗领域之初，吴德沛与路瑾都经历过一段艰难的时光，在治疗上只能依靠马法兰、强的松等有限药物。“这一方案并不能实现完全缓解，病人复发率也高，骨髓瘤病人在那个时候的生存期大概只有3年。”吴德沛回忆道。即便众多难题摆在两位教授面前，他们依然选择在骨髓瘤领域这块未及之地坚守。

苏州大学附属第一医院血液科主任、中华医学会血液学分会主任委员，全国政协委员吴德沛。

开拓共建，微光合力

转折点出现在2005年，全球第一个蛋白酶体抑制剂硼替佐米获批进入中国，为患者带来了一缕曙光。

“原来多发性骨髓瘤的完全缓解率在10%以下，硼替佐米把这个数据提升到30%左右，跨过一个大台阶。”路瑾说。

硼替佐米的问世让吴德沛感受到整个社会对多发性骨髓瘤关注度的提高：“关注度高了，从事这一领域的医生也多了，这对患者和行业发展而言都是很好的信号。”

2005年仅仅是一个开始，2007年第二代免疫调节剂来那度胺获批，以蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂为代表的新药治疗时代来临。2017年7月，硼替佐米等36种药品被纳入了国家医保目录，极大緩解了患者的用药困窘。2019年，达雷妥尤单抗获批在中国上市，推动多发性骨髓瘤进入到了免疫治疗时代。

十余年来，多发性骨髓瘤领域不断取得突破。吴德沛表示，“无论是从诊断还是治疗，多发性骨髓瘤的进展在整个实体瘤领域以及血液肿瘤领域都是典范。‘精准治疗将成为骨髓瘤治疗的关键词。”

北京大学人民医院血液病研究所主任医师路瑾。

随着行业利好消息的不断传出，吴德沛与路瑾等一批专业领域的实践先锋，也在利用多方力量推动患者治疗以及行业发展。

多发性骨髓瘤公众认知度低、发病有较强的隐匿性，首发症状常常为骨痛、易骨折和泡沫尿，而这些症状往往让患者流转去了骨科或者肾脏科，导致了较高的误诊率。

吴德沛认为，“要提高骨髓瘤的早期正确诊断率需要多科室共同努力。”为此，吴德沛不断推动建立多学科联合诊断治疗机制，以提高跨科室医生对该疾病的认知，并方便患者问诊。

如今包括苏州大学附属第一医院在内的多家医院均已经开展模式不同的科间合作，比如血液科主动与体检中心、检验科合作以建立更加准确的筛选机制——只要发现球蛋白高的患者便转入血液科进行更深入的检查。“这样的筛查机制也是一种公众教育，让大家意识到球蛋白指标与多发性骨髓瘤的联系。”吴德沛讲道，“这样多发性骨髓瘤的诊断方法与流程更加清晰，更多患者能够更早地被纳入系统管理中，对疾病治疗以及预后都有重大意义。”

与行业并肩，开拓共建，以吴德沛与路瑾为代表的业内专家让多发性骨髓瘤的系统诊疗一步步成为现实，为患者带来了更多的希望。

成为巨人的肩膀

《中国多发性骨髓瘤（2020年修订版）》指出，多发性骨髓瘤在现阶段虽然无法完全治愈，但已经研发出了许多能够控制该疾病的药物与疗法。如今，免疫治疗的出现更是给多发性骨髓瘤的治疗带来了新的曙光。

“2019年进入中国的达雷妥尤单抗是首个真正意义上的多发性骨髓瘤免疫治疗药物，而CAR-T作为细胞免疫疗法是一种具有革命意义的肿瘤治疗手段，它将患者自身的T细胞经过基因编辑、体外扩增后回输给患者，使其自动定位并杀死肿瘤细胞。”路瑾表示，“中国在CAR-T的研发上首次与发达国家站在同一个位置，不再是跟随者。”

“CAR-T疗法实现了真正的免疫治疗。我们目前在临床研究阶段，也十分期待它能够为患者带来更好的消息。”吴德沛说，“此外，现在的创新治疗药物还都用在多线复发和难治的患者，在首次复发的患者或者高危的患者中早期使用是否会有更大的获益还需要研究。同时我们需要努力使病人达到即便通过分子学也无法测出残留病灶的缓解深度，力求实现根治。”

老骥伏枥，志在千里。作为在多发性骨髓瘤领域求索多年的“巨人”，吴德沛更希望保持赤子之心，成为“巨人的肩膀”。如今身为政协委员与博士生导师的他，坚持做“责任委员”，积极为整个行业建言献策，鼓励行业创新，推动基层医疗服务能力建设，并带领自己的团队和学生进步，让“后浪”翻涌，力争真正解决多发性骨髓瘤这一难题。