赵鸣悦 综述 符粤文 审校

异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation，allo-HSCT）已成为恶性血液病的治愈方法之一，对于缺乏人类白细胞抗原（human leukocyte antigen，HLA）全相合的供者及因疾病状态所致的不能等待骨髓库无关供者配型的患者，单倍型造血干细胞移植（haploidentical hematopoietic stem cell transplantation，haplo-HSCT）和脐血干细胞移植（cord blood stem cell transplantation，cord-SCT）为目前广泛应用的替代移植方案，二者各具优势。移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD）为haplo-HSCT后主要的并发症，是导致移植相关死亡的主要原因［1-2］。脐血干细胞移植后GVHD的发生率低［3］，移植后造血重建延迟［4］。脐血联合haplo-HSCT可以克服haplo-HSCT和cord-SCT的局限性，并保留单倍型移植物抗白血病（graftversus-leukemia，GVL）的作用，这种移植方案称为“单倍型-脐血干细胞移植（haplo-cord SCT）”［5］。本文就haplo-cord SCT在恶性血液病治疗中的应用疗效及其影响因素进行综述。

1 haplo-cord SCT 与其他移植方式治疗恶性血液病的比较

haplo-cord SCT治疗恶性血液病的较早的相关研究报道是由Bautista等［6］进行的，其分析55例高危恶性血液病患者的疗效，结果显示粒系和巨核系植入迅速，5年无病生存率（disease-free survival，DFS）和总生存率（overall survival，OS）分别为47%和56%。另有研究表明［7-8］，haplo-cord SCT可使粒系和巨核系达到快速且稳定的植入，早期非复发死亡率（non-relapse mortality，NRM）和急、慢性GVHD（aGVHD、cGVHD）发生率均较低，并具有良好的GVL效应。移植后生存情况与haplo-HSCT、全相合HSCT及cord-SCT的比较表明haplo-cord SCT或可作为一种有效的替代移植方案用于恶性血液病的治疗中。

1.1 haplo-cord SCT与Haplo-HSCT的比较

haplo-HSCT 后排斥反应和GVHD 发生率较高，导致移植后OS 明显下降。近年来，降低GVHD 发生率的方法多采用移植后应用大剂量环磷酰胺（PT⁃Cy）。目前，国内采用的多为“北京方案”［9］，但GVHD发生率和巨细胞病毒（cytomegalovirus，CMV）感染率仍较高，是严重影响患者移植后OS的重要因素。……