刘述森 王小岩 孙皛 林毅楠

摘 要 真实世界证据已受到全球制药工业的广泛重视，可用来支持药品适应证和适用人群扩展的申请。不过，申请的标准路线图尚未明确，一般需通过评估药品潜力、评估外部资源、制定研究计划、事先报备方案、进行研究实施、提交研究报告和申请报告等一系列流程才能进入审评审批阶段。依循循证医学理念，利用真实世界证据，可为扩展药品用途创造必要的条件，使药品发挥最大的价值。

关键词 真实世界证据 适应证扩展 适用人群

中图分类号：R951 文献标志码：C 文章编号：1006-1533（2021）03-0003-03

Considerations of the application of real-world evidence in supporting the expansion of drug new indication or new indicated population

LIU Shusen1*， WANG Xiaoyan1， SUN Xiao1， LIN Yinan2

（1. Digital China Health Technologies Co.， Ltd.， Beijing 100080， China； 2. Beijing Fuming Medical Health Exchange Center， Beijing 100043， China）

ABSTRACT Real-world evidence （RWE） has drawn worldwide attention in pharmaceutical industry as its potential to support the application of expanding drug indication and applicable population. However， standard route has not yet formulated. Normal procedures before review and approval stage include drug potential evaluation， external resource evaluation， study protocol development， protocol filing， study execution， report submission and application. Applying RWE with evidence-based medicine ideology can create far-reaching influence on the exploration of drugs and thus maximize their value.

KEY WORDS real-world evidence； indication expansion； indicated population

近年來，随着真实世界证据这一概念的提出，尤其是美国《21世纪治愈法案》中对其的明确提及，引起了全球药品监管机构、制药工业界和相关学术界的注意和重视。从药品监管角度来讲，真实世界证据是指药品在真实诊疗环境中的使用情况，以及患者获益和风险方面的临床证据[1]。可靠的真实世界证据可支持药品监管机构作出药品相关的监管决定。我国国家药监局于2020年1月发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》[2]，其中明确指出真实世界证据能用于支持已上市药品增加适应证和适用人群。药品的使用在有些境况下存在不得已而为之的情况，如超适应证用药现象等，而临床上又客观地积累了一定的真实世界数据，这就为真实世界证据的应用提供了可能性。利用真实世界证据扩展药品的适应证对多方有益：药品监管机构可以完善药品说明书；……