吴焕童，赵宇，张淑萍，覃筱燕

(中央民族大学转化神经科学中心，北京 100081)

神经退行性疾病是一类复杂的异质性疾病，其病因迄今不明，可能包括遗传和环境等多种因素。神经退行性疾病主要种类为亨廷顿病(HD)、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、帕金森病(PD)和阿尔兹海默症(AD)。目前，临床上对神经退行性疾病的治疗主要通过药物治疗缓解症状[1]。尽管目前已有数十种治疗神经退行性疾病的可筛选药物，而且许多动物实验也能肯定某些新药的疗效，但药物在临床实验中的效果却不尽人意。干细胞可以分化为神经细胞和胶质细胞，修复破损的神经组织，提高神经组织的功能[2～4]，对治疗神经退行性疾病有很大潜力。间充质干细胞(MSC)作为干细胞中的一员，具有更加优越的性能。MSC可以在骨髓、脂肪和脐带血中分离[5]，在特定的条件下分化成神经细胞和胶质细胞等[6]。MSC相比较于其他的干细胞作为细胞治疗的载体，没有免疫排斥反应、不良反应、社会伦理的局限和癌变现象，并有很好的旁分泌调节作用。现将MSC在神经退行性疾病治疗中的应用进展情况综述如下。

1　 MSC在HD治疗中的应用

HD是一种家族遗传疾病，主要病因是患者第四号染色体上的Huntington基因发生变异，产生的变异蛋白质在细胞内逐渐聚集成大分子并在脑中积累，影响神经细胞的功能。HD是目前无法治愈的遗传性疾病，患者最终在认知、情绪和运动等功能逐渐丧失后死亡[7]。目前，治疗HD较理想的过程是减少或消除聚集的突变蛋白对细胞的影响，同时替换被影响或已经死亡的神经元细胞[8～10]。……