中国临床医学真实世界研究施行规范专家委员会

真实世界研究(real world study，RWS)是指在真实临床、社区或家庭环境下，获取多种数据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实影响的研究[1]。RWS包括观察性RWS和试验性RWS，并具有如下特点：相比于随机对照研究(randomized control trial，RCT)，RWS纳入的人群均为临床实际的患者群体，对患者的病情限定较宽泛，覆盖人群广，样本量通常较大；基于患者意愿或临床的实际选择进行分组，不一定要随机化；RWS评价结果基于临床真实环境，外部真实性好；RWS强调综合利用多种数据，包括电子医疗记录、医疗保险理赔数据、药品相关数据、疾控机构数据等，这些数据的随访时间长，涵盖患者人群广，可以收集大量患者的长期随访信息；与传统的前瞻性试验相比，规模更大，证据资源更丰富。

1993年Kaplan等[2]首次以发表论文的形式明确提出了RWS的概念，最近10余年来RWS逐渐兴起。尤其是2016年底，美国国会公布的《21世纪治愈法案》提出将采用RWS产生的证据用于药品及医疗器械的审批，引起临床研究的极大关注[3]。随机对照研究(randomized control trial，RCT)是循证医学的基石，具有很高的内部真实性。但进行RCT研究的过程中，研究者往往会筛选出临床表现典型且同质性高的患者群体，并对干预措施和时间进行特殊化。这些举措不利于RCT研究结果的外推。RWS可以在真实临床环境下评估治疗措施对患者健康的影响，可以为RCT研究结果提供有力的补充[4]。RWS的应用很广，涵盖了病因、诊断、治疗与预后等多方面研究。

近年来发表的大量RWS证据为临床上各型疾病治疗提供了宝贵的经验[5]。……