李希

临床研究系列讲座

代表性与可比性
——决定临床研究价值的核心原则

李希

怎样才能称得上是好的临床研究？一项好的临床研究应该满足两大条件：（1）提出了一项重要的问题。（2）给出了一个可靠的答案。而科学可行的设计是确保上述两条得以实现的基本条件。在临床研究的设计过程中，需要解决目的遴选、技术路线、对象标准、数据定义、分析计划，以及质控策略和伦理知情等方方面面的问题。可以说，相比于大规模多中心临床研究，小研究在运行过程中所投入的资源和时间肯定要少得多，但从设计角度来说，二者的复杂程度并没有明显差别。

1 从临床研究金字塔到随机对照临床试验崇拜误区

谈到研究设计，相信有一张图是大家都比较熟悉的（图1）——我们称之为研究证据级别的金字塔。其中，高大上的随机对照临床试验（randomized control trial, RCT）高居塔尖，备受临床指南等的推崇。这张图在直观展现不同类型研究的证据强弱的同时，也被很多研究者当做研究设计类型优劣的金字塔，进而导致了“RCT崇拜”等一些片面的观念——RCT成为了解决所有临床研究问题的终极设计和最佳方案。实际上，只有适合问题的答案才是好答案。要选择最佳的设计方案，首先要辨别清楚通过研究想解决的临床问题究竟有哪些类型。

图1 临床研究证据级别的“金字塔”

2 临床研究目的的类型

临床研究要解决的问题，也就是研究的目的，可以简单地分为两种类型。第一种称为“情况描述”：就是要把一群对象中的某一个临床特征的分布情况描述清楚，比如说明全国某年急性心肌梗死住院患者的30天的平均死亡率是多少，或者这些患者入院时的血压水平如何。……