方成玲

[摘 要]“孤儿药”主要是指用于预防、治疗和诊断罕见的药品。但是由于孤儿药的目标群体顾客较少，所投入的研发费用较大，进行制药的企业难以实现盈利，造成制药企业不投入生产，导致患者患病后无处购买药物进行治疗。但是现代的罕见疾病就已经达到了七千种以上，在疾病的占有率就有百分之十，其中有很多疾病是可以通过治疗实现康复的，因此需要促进现代生物科技药物的发展。

[关键词]孤儿药立法；生物科技研究；研发；启示

中图分类号：R95 文献标识码：A 文章编号：1009-914X（2017）21-0282-01

现代的罕见疾病在医学上的治疗需求还是呈现出较为宽广的前景，对孤儿药的研发还是需要根据社会的需求实施。在对本文进行研究时，主要是通过对欧美等国家对孤儿药立法的具体内容和实施进行讨论，并对我国的孤儿药立法现状进行阐述，以此促进我国在对孤儿药立法上从其他国家进行有效借鉴，从而促进我国对孤儿药的重视和立法的实现，满足罕见疾病患者的用药需求和效果，同时提高我国生物科技药物研发技术的创新和发展。

一、孤儿药立法发展

1.对孤儿药问题进行研究最早可以追溯到美国，在上世纪七十年代，美国的一些罕见患者的及其亲属发现，美国的制药企业不愿意研发孤儿药，即使是进行研发也不会将这些药品实现市场化，这就导致患有罕见疾病的患者没有办法进行有效治疗。针对这种情况美国在1983年就制定了《孤儿药法案》，与此同时还成立了孤儿药进行研发的办公室，并且颁布了《罕见病药物法案》，以此孤儿药得到了美国政府的支持。……