刘玉彪 许馨 曹山虎 孙绍光

（河北医科大学基础医学院生物化学与分子生物学教研室，石家庄 050017）

技术与方法

基因编辑技术最新研究进展

刘玉彪 许馨 曹山虎 孙绍光

（河北医科大学基础医学院生物化学与分子生物学教研室，石家庄 050017）

基因编辑是一种对基因组及其转录产物进行定点修饰、定向敲除或插入目的基因的基因编辑技术。近年来，基因编辑技术发展日新月异，不仅极大的推动了基因功能研究进程，同时为人类遗传疾病的治疗带来了曙光。综述了CRISPR/Cas9、CRISPR/Cpf1、Ago/gDNA和SGN等技术的作用原理、优缺点、应用等，以期为相关领域的研究提供参考。

基因编辑；CRISPR/Cas9；CRISPR/Cpf1；Ago/gDNA；Structure-guided Nuclease

基因编辑技术是一种可以对基因组或转录产物进行精确修饰的技术，可完成基因定点突变、片段的敲除或敲入等。在后基因组时代，基因编辑技术已成为生命科学领域的重要研究内容。传统的基因编辑技术以胚胎干细胞和基因重组为基础进行生物基因组定向修饰，但是该技术存在打靶效率低，实验周期长及应用范围窄等缺点［1，2］。随着基因编辑技术的不断发展，人工核酸酶介导的基因编辑技术开始被广泛应用，该技术通过特异性地识别并裂解靶DNA双链，激发细胞内源性的修复机制实现基因定向改造，与传统基因编辑技术相比，基因编辑新技术打靶效率高、构建成本低、应用范围广，极大地促进了生命科学和医学领域的研究进程［3，4］。目前基因组编辑新技术主要包括以下几种：人工核酶……