华烨

（和记黄埔医药有限公司上海201203）

穿心莲制剂HMPL-004药物临床研究的国际化历程＊

华烨＊

（和记黄埔医药有限公司上海201203）

2006年，和黄医药的首个中药穿心莲制剂-HMPL-004成功获得FDA临床研究批件，在美国、加拿大等国启动临床研究。至2014年，HMPL-004先后在欧美国家开展了8项临床研究，初步确立了该药的人体安全性及其在溃疡性结肠炎和克罗恩病中的疗效。在该药的国际临床开发过程中，和黄医药采取了与其他跨国企业雀巢公司合作的方式，很大程度上解决了海外临床开发经验和技术的不足。由于剂型选择和研究设计的缺陷，该药III期临床研究在中期分析时被终止，HMPL-004的国际化道路未能顺利完成。但是，这一经历为和黄医药的研发人员积累了宝贵经验，并在此基础上开发了HMPL-004的II代产品-HMPL004-6599。

植物药穿心莲HMPL-004溃疡性结肠炎

目前，中成药在美国进行新药注册需要通过临床试验，对药品的疗效及安全性做定性和定量分析，提供严谨、科学的数据论证，并由统计检验来验证结果是否显著。中医“辨证论治”用现代语言描述就是“个体化医疗”，中医临床医生基于同样的方剂，根据患者具体病情增减药味或某些药味在剂量上适当增减。如果要把个体化用药的中药复方改制成群体用药，就得用西方科学论证的方式对中成药的药效进行评估，这使得中成药在美国进行药物注册面临巨大挑战。和记黄埔医药（上海）有限公司于2002年成立，建立了创新药研发团队。当时和黄医药的理念是发掘中国传统药物宝库，加以提炼后，运用西方科学研究方法进行现代化研发后上市。……