潘思妲 综述 穆雄铮 审校

患方疗效汇报在整形外科的应用前景

潘思妲 综述 穆雄铮 审校

患方疗效汇报（Patient-reported outcome，PRO）近年来在医学领域逐渐发展，主要通过心理量表对患者进行生活质量的评估，旨在直接从患者处获得量化信息，以查明患者疾病的症状严重程度，以及对患者功能状态和健康相关生活质量的影响，评估治疗的效果。符合规范的PRO量表可以在医疗和科研的各个环节起到积极作用。通过患方疗效汇报，医疗行为的中心由疾病转移到患者，在注重个性化治疗的整形外科尤为重要。本文对患方疗效汇报在整形外科的应用及其前景进行综述。

患方疗效汇报心理量表生活质量整形外科

1 背景

循证医学的概念已被广为接受，并在临床和科研中逐步推广。较高级别的证据常来自前瞻性或回顾性研究，对干预组和对照组的评估及结局的比较，需要统一认可的量化指标，例如评价干预的有效性、死亡率、并发症发生率、复发率、生物指标的波动等。医疗的重要目的是减轻疾病对患者生活质量的影响，而目前常用的客观指标却难以真实反映患者的主观感受。患方疗效汇报（Patient-reported outcome，PRO）从患者角度评价和改善医疗行为的结局，相关研究日益受到重视。

PRO旨在直接从患者处获得信息，以反映患者疾病的症状程度及其对患者功能状态和健康相关生活质量的影响。尽管这些信息具有较强的主观性，但仍可通过优质的量表进行定量分析，并在不同的临床情景下检验其可靠程度，客观反应临床医疗行为的结果[1]。

2PRO量表的制定

要想直接通过量表手段评估患者的生活质量，量表需具备一定的效度和可信度[2]。效度（Validity），即有效性，是指测量工具或手段能够准确测出所需测量事物的程度。在PRO量表的开发和测试中，常需证实的效度包括：内容效度、结构效度、效标效度、会聚效度、区分效度等。信度（Reliability）是指测验结果的一致性、稳定性及可靠性。另外，量表应精简短小，语言通俗易懂。

任何涉及到患者主观感受的问答都属于PRO的范畴，哪怕仅仅是一项健康状况的评分[3]。许多整形机构也有对患者进行满意度调查和病情随访的传统，但往往用的是自主开发的问卷，未进行效用和可信度的检验，不一定能够真实反映疾病的特点，无法全面评估患者的生活质量，也难以作为循证医学证据推广应用到整个群体，亦不能与其他机构、其他疾病或其他治疗方法进行横向比较[4]。因此，为了能够应用到整个群体，可以通过人群测试和患者访谈，以验证量表的内容效度、结构效度、收敛效度和区别效度，以及内部一致性和重测信度，使量表具有良好的信效度。Frost等[5]认为，对于最简单的心理量表，至少需要每组200例的样本量。Anthoine等[6]推荐，在至少100～250样本量的基础上，2～20的测试对象/项目比（subject-item ratio）才能达到理想的测试效果。

PRO量表可分为三类。第一类是生活质量通用量表，注重患者在身体、心理、社会三方面的总体表现，如EQ-5D量表、健康相关生活质量量表等；第二类是疾病特异量表，注重某种疾病相关的生活质量，如眼睑成形效果评估量表[7]；第三类量表涵盖疾病特异和总体生活质量的综合评估，如用于乳房手术前后评估的BREAST-Q量表。通用量表可以同步评价不同病种对个体的影响程度，但缺乏疾病特异性，敏感性也较差。疾病特异性量表和综合量表更能有效反应患者的状态，但仅限于对某一类病种内部的比较。故目前对于生活质量的研究，多采用通用量表结合疾病特异量表的方法，在全面评估患者的同时，获取跨专科或跨病种的统一量化资料[8]。

PRO量表均应使用自评量表，其语言应通俗易懂，适合各文化层次的人群，并能直接反映患者对自身生活质量的评价。此外，量表要尽量简短，以提高患者的依从性，减轻医生的工作负担。美国FDA对于PRO量表的开发有固定的流程要求，整形外科的PRO量表开发过程，既要参考FDA的PRO量表开发指南，也要结合整形外科的实际需求[9]。

3 整形外科PRO的意义和应用

WHO早在1948年成立之初的《宪章》中就指出，“健康不仅是没有病和不虚弱，而且是身体、心理、社会功能三方面的完好状态”。整形外科在日常工作中必须同时重视这三个方面，而不论身体上的缺陷程度如何，渴望保持心理和社会功能状态，或克服自身心理和社会功能的障碍，是整形外科患者前来就诊的深层动机。因此，患者对躯体变化的满意度取决于其心理状态、社会功能的维持和提升，也是衡量整形外科手术成功与否的一大关键。

外表是人们被外界评价的重要方面，外表的缺陷和畸形会给人带来心理上和社会上的负面影响，如过大的压力、羞愧、焦虑、社交退缩和回避等。然而，同样程度的外表缺陷，由于个体的自我认知、文化背景的不同，会对不同个体产生不尽相同的影响[10]。反之，外表的改变同样会对患者产生不同程度的心理影响。已有大量文献报道，隆胸手术患者术后发生自杀的概率明显升高[11]，由此可见成功的手术并不一定会给患者的生活质量带来积极的提升。

抗衰老和年轻化亦是整形外科的一大热点，术后随访表明，衰老过程会影响手术效果，也会进一步影响患者的生活质量。所以，整形外科临床中，医师除了给患者提供个体化诊疗外，还需密切随访患者的病情进展和心理、社会功能状态。

以往整形外科患者术后评估，主要通过医生围绕统计并发症、照片美观程度进行分析[9]。PRO给整形外科带来了一种评估医疗结局的新手段。量化的评价指标，对于医师理解患者的状态和需求、监测干预的效果具有极大的帮助，并可为临床研究提供数据。无论是在疾病-患者层面、患者-医生层面，还是医疗-社会层面，PRO都能起到积极的作用。疾病-患者层面：定期随访积累患者的PRO资料并进行分析，了解病情或预后随时间发展变化的过程；比较评估某种治疗手段的长期效果以及最好的治疗方法；预测哪些患者能够通过某种治疗手段获益；对于患者来说，治疗带来的益处能否有效补偿治疗产生的副作用；促进患者积极参与疾病的诊治和术后康复。患者-医生层面：多数整形外科医疗行为的最终目的是提高患者的社会功能、改善其心理状态和生活质量，医生通过PROM可以获得这方面的一手资料；促进医生和患者间的信息交流，让医生理解患者的需求，减轻患者的焦虑，更好地做出医疗决策；与医师疗效汇报（Clinician-reported outcome，CRO）相比，PRO可以达到更高的依从性和采样率；减少观察者偏倚。医疗-社会层面：关注治疗效果和生命意义的联系，进行广泛而深入的成本-效果分析，指导医疗政策制定；公开客观比较不同医疗服务提供者和医疗机构的治疗效用；促进医疗机构革新。

PRO在整形外科领域逐渐获得重视，目前报道的整形外科的PRO量表种类繁多，涵盖多种疾病和医疗的各个环节，但尚缺乏统一的量表。

4 应用PRO可能产生的问题和难点

4.1 PRO的开展

临床医生的日常工作已然繁重，在中国当下的医疗环境更是如此。增加PRO检测项目和数据分析，无疑使繁琐的临床工作“雪上加霜”。整形外科，尤其是美容手术患者较为注重隐私，一旦获得较好的手术效果后，对于随访的依从性较差，怎样提高患者参与PRO的积极性是广泛开展PRO的一大难题。如何提高数据收集的效率和数据的有效性，事半功倍地达到目的，减轻医生负担是PRO开展中常应审视的问题。

4.2 PRO量表的开发和选择

国外PRO研究开展较早，自上世纪70年代就陆续有生活质量相关量表的开发，如诺丁汉健康调查表（NHP）、疾病影响调查表（SIP）、36项健康调查简表（SF-36）等通用量表[17]。2002年，Mapi科研基金会资助建立了PROQOLID数据库[18]，收录了来自全球各国，包括PRO量表、CRO量表和观察者报告结局量表（Observer-reported outcome）在内的3 300余个高质量的结局报告量表，并协调量表的翻译工作。

目前我国临床研究使用的高质量PRO量表，主要直接翻译自国外，或经翻译后加以修订。其中部分直接翻译后便在研究中开展使用，如癫痫患者生活质量量表-31（QOLIE-31）[19]。部分量表经过小样本人群测试，如明尼苏达心力衰竭生活质量调查表（LiHFe）[20]。经过大样本量检测的中文版PRO量表有匹兹堡睡眠指数[21]、阿尔茨海默病生命质量测评量表（QOL-AD）[22]、艾滋病患者生存质量量表（MOS-HIV）简体中文版[23]等。整形外科使用自主开发问卷较多，普遍存在开发过程样本量少，后续考评少等问题，难以获得广泛认可[17]。

4.3 PRO量表的效度

PRO能否真实反应患者的状况，在患者方面，取决于患者的合作性、完成问卷时的专注度、患者受教育程度和文化背景[2]；在医生方面，则取决于问卷设计上能否涉及患者最受困扰的项目以达到最佳的敏感度[24]、能否适合各种背景和教育程度的患者群体、能否进一步精简目前使用的PRO量表。这就需要研究人员经常对PRO量表进行分析和改良。进行PRO量表的调查时机也值得商榷，尤其对于药物疗程中以及术后患者，治疗的效果常需经过一定时间后才能完全体现，但时间太长会因混杂因素过多，难以将获益与否完全归因于治疗本身[1]。

4.4 数据收集

目前PRO量表结果的回收与一般问卷一样有多种方法，但是PRO量表面对的人群较为复杂，并没有哪种方法能适用于所有的情况，提供多种方式的问卷方可将患者招募和问卷回收率最大化[25]。英国NHS对髋关节置换术后随访PRO通过信件和因特网问卷两种方法，发现信件问卷回收率（92%）明显高于网络投放的问卷（49%）[26]。这与患者人群年龄和他们惯用的通信方式紧密相关。2012年，李娜[27]基于从辉瑞公司临床试验数据库中提取的真实患者数据，以依从性指数和完整性评估电子化PRO和传统纸质PRO，发现在PRO测量工具使用频率高时、男性患者相对较多时、患者年龄较大时、白人较黑人和亚洲人多时，基于网络的PRO更有优势；此外，电子化PRO可以设置不允许跳过问题，保证问卷的完整性。患者主动完成PRO也有赖于其对疾病的重视程度和对临床工作的理解和配合，良好的医患关系是提高患者依从性的基础。回收过程中应充分保护患者的隐私，采取盲法以及一些合理的警报措施，对于提高数据的真实性具有极大地帮助，同时也可保证临床医生及时发现异常[28]。

4.5 结果分析

对PRO的结果分析也是值得注意的问题。虽然PRO产生了量化数据，但大多数情况下并不能规定干预的临界值。单独考虑PRO并不能直接发现哪些患者不能从治疗中获益。NHS获得的PRO数据曾发现，每年有20 000例腹股沟疝手术、静脉曲张手术，以及16 000例关节置换术，没有给患者带来益处，分析这项数据时如果仅考虑PRO就否认手术的有效性显然是错误的[1]，此时PRO已经不仅仅是作为临床结果，而是找到适合手术的人群特点的一项手段。

此外，不同的医疗机构可能采用不同的PRO量表，要想将不同机构的数据进行整合或比较，主要有两种方法。一是证明两种PRO量表具有可比性，例如2004年末NIH与美国多家学术医疗机构合作建立了PRO测量信息系统（The Patient-Reported Outcomes Measurement Information System，PROMIS），用于研发评价一套公开的、有效的、弹性的PRO测量工具以供临床研究使用[29]。目前PROMIS采用一套具有11个模块的量表，平均每个模块含有5个问题。所有的问题均不涉及疾病和治疗的特殊细节，而注重症状和功能障碍的严重程度，适用于患者或健康人群，目前在美国的部分区域试点，用于多种慢性病的管理。PROMIS采用一套单独开发的量表，开发过程证明在类风湿性关节炎、抑郁症、背痛、癌症、心衰和慢性阻塞性肺病领域，PROMIS量表和经典量表具有一致性，其他量表也可以通过与PROMIS量表或经典量表进行比较转换。第二种方法是在不同机构启动数据计划之前就决定使用统一的量表[5]。

4.6 罕见病的PRO

在整形外科领域，许多先天畸形类的疾病并不常见。对于这类罕见病，疾病特异的量表开发存在难以检测信效度的问题。同时，罕见病的个体差异可能较大，数据库的建立和数据收集可能在短时间内难以应用在特定的病例中。但如果在全球范围内对罕见病进行PRO，无疑可以促进资料的整合和经验的分享。对于患者个体来说，PRO在追踪疾病的发展过程、治疗效果方面仍有其不可替代的作用。

5 总结和展望

医疗就某种意义而言，就是为了还原、保持或提升人们去追求自己人生目标的能力[5]。对这种能力的直观评估可以通过PRO量表进行。评估的过程可以更好地让患者积极参与到疾病管理，所获得的数据可用于指导临床疗效的评估、治疗方法的筛选、卫生政策制定，并最终促进医学的发展。在整形外科领域，对心理和社会功能的注重，使PRO显得尤为重要，选用或开发合适的量表，有效采集临床资料，并对结果进行正确分析，是一个值得持续并深入探讨的话题。

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Patient-Reported Outcome and Its Prospective Application in Plastic Surgery

Patient-reported outcome;Psychometric measurement;Quality of life;Plastic surgery

R622，R395

B

1673－0364（2017）01－0057－04

PAN Sida,MU Xiongzheng．
Department of Plastic Surgery,Huashan Hospital,Fudan University,Shanghai 200040,China.Corresponding author:MU Xiongzheng(E-mail:cranio@vip.163.com).

2016年8月17日；

2016年10月20日）

10.3969/j.issn.1673-0364.2017.01.017

200040上海市复旦大学附属华山医院整形外科。

穆雄铮（E-mail：cranio@vip.163.com）。

【Summary】Patient-reported outcome(PRO)has become a trend in modern medicine.Through psychometric measurement,PRO can demonstrate quantified information about the severity of disease and its affect on the patient’s functional state and health related quality of life,and thus provide substantial evidence on the efficacy of treatment. Standardized patient-reported outcome measurement may help with every aspect in the practice of plastic surgery.With PRO, the center of care can be transferred from the disease to the patient,which is exactly the goal of plastic surgery.In this paper,patient-reported outcome and its prospective application in plastic surgery were reviewed.