孙 瑜，蔡小宁，陈德富，高 山*

(1.南开大学生命科学学院，天津300071;2.南京晓庄学院，南京 211171)



NgAgo-gDNA基因组编辑系统的成功及启示

孙 瑜1，蔡小宁2，陈德富1，高 山1*

(1.南开大学生命科学学院，天津300071;2.南京晓庄学院，南京 211171)

韩春雨等发明的DNA指导的基因组编辑系统NgAgo-gDNA，比原有的RNA指导的基因组编辑系统CRISPR-Cas9在靶向特异性(防脱靶)，反应可控性和基因组编辑范围等方面都有显著的改进。NgAgo-gDNA不是一项简单的改进，是一项具有开拓性的工作，沿着这条研究路线，可以继续开发出更先进的基因组编辑系统。该研究充分体现了生物信息学，特别是大数据挖掘在未来生命科学研究中的重要地位。本文仅从生物信息学角度，谈谈这项研究的价值、意义以及可能引发的相关研究方向。

基因组编辑；NgAgo；CRISPR；Cas9；RNAi；全长转录组；PacBio

2016年5月2日，Nature Biotechnology报道了韩春雨等发明的DNA指导的基因组编辑(Genome editing)系统NgAgo-gDNA[1]，NgAgo是格氏嗜盐碱杆菌(Natronobacterium gregoryi)AGO蛋白(Argonaute)的简称，其本质是一种核酸内切酶。NgAgo酶根据指导DNA的定位，可以有效地对基因组目标区域进行编辑。这项研究不能仅仅看作是对现有的RNA指导的基因组编辑系统CRISPR-Cas9的技术改进，其能否商业化以替代CRISPR-Cas9也不是最重要的。NgAgo-gDNA只是一个新的开始，沿着这条研究路线，很可能开发出更先进的基因组编辑系统。一项研究的意义在于研究者的原始出发点以及在实验和分析中体现的智慧，更为重要的是它能否拓宽相关领域的研究思路并开辟新的研究方向。结合作者在多个项目中的实际工作经验，本文谈谈这项研究的意义以及未来的发展方向。……