应涵汝 杨希 马刚 陈辉 林晓曦

·论著·

雷帕霉素在卡波西样血管内皮瘤及丛状血管瘤治疗中的应用

应涵汝 杨希 马刚 陈辉 林晓曦

目的 探讨应用雷帕霉素治疗卡波西样血管内皮瘤（Kaposiform hemangio-endothelioma，KHE）及丛状血管瘤（tufted angioma，TA）的有效性和安全性。方法 2014年8月至2015年5月，共5例KHE及TA患儿纳入研究，病变累及颈部、躯干及四肢。4例曾经传统药物治疗或其他治疗方法无效。雷帕霉素单个疗程为3个月，具体治疗方案为：每天口服0.1 mg/Kg。在服药期间及停药后，观察随访患儿一般情况、可能的副作用，以及病灶改变和血小板情况。结果 雷帕霉素治疗后，5例患儿均出现了明显的病灶颜色减退，瘤体缩小，质地变软等消退迹象，血小板计数稳定在正常范围内。药物使用过程中，仅出现轻度的副反应。停药3个月后，所有患儿均未出现症状反复。结论 雷帕霉素单药口服治疗KHE及TA能获得较好的疗效，短期服用安全性尚可。

卡波西样血管内皮瘤 丛状血管瘤 卡梅现象 雷帕霉素

卡波西样血管内皮瘤 （Kaposiform hemangioendothelioma，KHE）及丛状血管瘤（tufted angioma，TA）是较为少见的具有局部侵袭性的内皮源性交界性肿瘤，ISSVA将KHE和TA均归为血管肿瘤（Vascular tumor）中的一种特殊类型［1］。部分KHE和TA由于体积较大或增长速度较快，临床呈现严重的血小板减少、继发性纤维蛋白原和凝血因子消耗等表现，称为卡梅现象 （Kasabach-Merritt phenomenon，KMP）。根据流行病学调查显示，病灶面积大于5 cm2或病灶侵袭至深筋膜下的患者更易导致卡梅现象［2］。由于病情发展较快，在各中心报道中甚至出现10%～30%的死亡率［2-3］。激素及长春新碱冲击治疗等并不能完全控制病情［3］，并且存在停药后病情反跳、严重的副作用、药物使用无法回升血小板等问题。……