王谷仙 梁慧

（曲靖医学高等专科学校，云南 曲靖 655011）

对基因治疗遗传疾病的分析

王谷仙 梁慧

（曲靖医学高等专科学校，云南 曲靖 655011）

本文分析了以下几方面的内容：Cell Stem Cell发表CRlSPR-Cas9技术介导的遗传疾病基因治疗；表观遗传学调控与妇科肿瘤发生、演进及治疗的研究；科学家研究用人造染色体治疗遗传疾病；锌指核酸酶技术在基因治疗；以表观遗传修饰为靶标的中药治疗心血管疾病的相关研究。

基因；遗传疾病；治疗

一、疾病的克星基因疗法

西医学治疗疾病的传统方法一是药物治疗，二是手术治疗。进入90年代后，英美两国科学家开始临床试验一种新的治疗方法——基因疗法。1995年，日本和法国也开始对此疗法进行临床试验。何谓基因疗法基因疗法一开始是用来治疗遗传疾病的。遗传疾病是由于患者体内缺失某种正常基因而引起的。基因疗法是通过向患者体内导入目的基因，以对缺失的基因加以补充，从而达到医治遗传疾病的目的。迄今发现的遗传疾病已有6500多种，在过去，医生对它们基本上是束手无策。基因疗法为这类疾病的治疗带来了曙光。

二、表观遗传学调控与妇科肿瘤发生、演进及治疗的研究

在卵巢肿瘤、子宫内膜癌以及宫颈癌中，已有许多研究证明了遗传学和表观遗传学修饰对肿瘤发生、发展的影响。以往研究证实癌基因、抑癌基因以及细胞信号传导通路异常导致肿瘤形成。与基因突变不同的是，表观遗传学并不是通过改变基因组序列，而是通过甲基化修饰、组蛋白修饰、miRNA调节等方式对基因组进行调控。……