丁锦希 任宏业 蒋蓉

摘要：[目的]为完善我国临床急需儿科用药相关政策提供参考。[方法]采用制度分析、描述性统计等方法，从制度现状、实施流程、实施特点及绩效评价等方面对日本急需儿科用药研发与审批政策进行分析。[结果与结论]日本急需儿科用药研发与审批政策在一定程度上促进了临床急需儿科用药的研发和审批，提高了儿童用药可及性，我国可借鉴日本成功经验，建立我国急需儿科用药监管制度，提高我国儿童健康水平。

关键词：日本；急需；儿科用药；监管政策；启示

中图分类号：D9

文献标识码：A

doi：10.19311/j.cnki.16723198.2016.13.061

随着日本医药产业的快速发展，儿科用药短缺日益成为其关注的难点问题。日本儿科用药监管启动较晚，虽早在1960年日本《药事法》就规定了儿科用药上市许可制度，但效果甚微，直到2000年日本政府才颁布《儿童药品临床试验指南》用于指导儿科临床试验。针对严峻现状，日本政府加快推进儿科用药政策改革，陆续推出多项激励政策，力求促进儿科临床研究与品种上市，提高国内儿童用药可及性。

本文以日本急需儿科用药研发与审批政策为研究对象，运用制度分析、描述性统计等方法，从制度现状、实施流程、实施特点等方面对其进行分析，并提炼该制度的优势特色，以期为我国临床急需儿科用药监管提供借鉴参考。

1 日本急需儿科用药定义与界定标准

1.1 定义

日本厚生劳动省对日本急需儿科用药的定义为：已在美国或欧洲上市，但未在日本上市的儿科用药，或儿科适应症未在日本得到批准的普通药品，且其被MHLW“临床急需未批准及标签外适应症药物研究小组”（以下简称急需药物研究小组）评估为临床急需的儿科用药。……