劳兴珍，杨臻峥，邢爱敏，康银花，范鸣，郑晓南*，顾觉奋**

（1. 中国药科大学生命科学与技术学院，江苏 南京 210009；2. 中国药科大学《药学进展》编辑部，江苏 南京 210009）

2014年热门生物技术公司的研发动态

劳兴珍1，杨臻峥2，邢爱敏2，康银花2，范鸣2，郑晓南2*，顾觉奋1**

（1. 中国药科大学生命科学与技术学院，江苏 南京 210009；2. 中国药科大学《药学进展》编辑部，江苏 南京 210009）

FierceBiotech网站报道了2014年最热门的16家生物技术公司，其涉足生物制药、体外诊断以及医疗器械研发等热门医疗领域，其中多家公司与包括葛兰素史克、罗氏、拜耳、默克等公司在内的制药巨头展开合作，值得医疗行业的投资者关注。对这16家热门生物技术公司的研发重点、主打产品的适应证/用途、合作伙伴、并购交易信息进行归纳总结，旨在为新一代生物技术药物的深入研发提供参考。[

] 生物制药；体外诊断；小分子免疫平台；基因剪切；抗体-药物偶联疗法

生物技术产业在2014年发展迅速，一些经验丰富的大公司职业经理人纷纷选择下海，创办了生物企业，尤其是一些中小型的初创生物技术公司。譬如 Cidara Therapeutics公司作为一家私人控股的生物制药公司，侧重于应用一种新型小分子免疫平台来治疗免疫功能低下的重症真菌感染；又如Editas Medicine公司获得 4 300万美元风险投资启动资金，公司的目标是将其基因剪切技术——CRISPR技术从实验室引向市场。

本文将介绍FierceBiotech网站公布的2014年热门生物技术公司的研发动态，对其研发重点、治疗领域/目标及用途、合作伙伴、签署协议等信息进行综合分析，旨在为新一代生物技术药物的深入研发提供参考。这些公司涉足生物制药、体外诊断以及医疗器械研发等热门的医疗领域，其持有的技术值得医疗行业的投资者关注——这些生物科技公司不仅仅拿下了医药巨头（包括葛兰素史克、罗氏、拜耳、默克等）的合作项目以证明其医药研发的实力，同时他们都仅针对单一医药细分市场，且融资达千亿美元，说明其发展实力和创新技术受到投资者的肯定和青睐。

1 FierceBiotech报道的2014年最热门的16家生物公司

FierceBiotech网站报道的2014年最热门的15家生物公司分别为：1）英国生物技术公司Adaptimmune；2）美国加州疫苗开发公司Aduro BioTech；3）由Google投资创立的Calico公司；4）私人控股的美国生物制药公司Cidara Therapeutics；5）美国旧金山的初创公司Cleave Biosciences；6）美国东北部剑桥市基因治疗公司Dimension Therapeutic；7）美国生物技术公司Editas Medicine；8）美国朱诺治疗公司（Juno Therapeutics）；9）瑞士生物制剂公司Molecular Partners；10）美国麻省坎布里奇市的生物技术公司Navitor；11）美国生物技术公司Seres Health；12）美国费城生物技术公司Spark Therapeutics；13）美国生物制药公司Spero Therapeutics；14）美国旧金山生物制药公司Sutro；15）基因治疗公司Voyager Therapeutics；16）位于圣地亚哥的生物技术公司Mapp Biopharmaceutical。

2 热门生物技术公司的研发动态

笔者归纳整理了上述热门生物技术公司研发动态，以表格形式列出相关信息，包括公司研发重点、研发产品的用途及适应证、合作伙伴、并购交易信息等，如表1所示。其中，Calico公司因刚刚建立，信息较少而未在表中说明。

表1 值得关注的热门生物技术公司Figure 1 Hot biotech companies worthy of attention

由表1可发现，抗癌药在上述热门生物技术公司的主打产品中占据了重要地位，其次为难治性的传染性疾病治疗用药。葛兰素史克、罗氏、拜耳、默克等医药巨头均与相关生物科技公司签订了合作项目，足以显示其医药研发实力。与制药巨头携手合作的5家公司分别为：1）Adaptimmune，其与葛兰素史克达成了一项价值超过3.5亿美元的协议，旨在基于新型细胞疗法合作开发抗癌药；2）Molecular Partners，其与罗氏公司于2013年年底达成一项12亿美元的协议，用于开发将Molecular Partners的DARPin生物制剂与罗氏的毒性制剂偶联而成的抗癌药；3）Spero Therapeutics，其与罗氏在抗生素开发方面达成合作协议，相关交易金额未披露；4）Dimension Therapeutics，其与拜耳公司签订了一项价值约2.5亿美元的协议，共同开发血友病治疗药物；5）Sutro Biopharma，其与默克公司于2014年9月达成协议，共同开发用于治疗癌症的抗体-药物偶联疗法（ADC），相关交易金额未披露。

值得一提的是，另有一些生物科技公司自创建伊始就备受业界关注。Calico公司是2013年9月由Google投资创立的一个公司，旨在对抗死亡、延长人类寿命。Calico网站首次披露了其核心领导团队，其名单令世人瞩目：苹果公司现任董事长乐文森 （Arthur Levinson）担当CEO，他也是著名生物公司——基因泰克的前任CEO和现任董事长。此外，来自罗氏公司的前首席药物长Hal V. Barron担任研发主席，首席科学家是来自普林斯顿大学的美国科学院院士David Botstein教授，负责衰老研究的副总裁是另一位美国科学院院士、来自加州大学旧金山分校的Cynthia Kenyon教授。媒体普遍认为，Google为Calico项目打造精英团队，预示着围绕人体、基因、大脑等在内的生命科技将成为新的投资关注热点。

上述16家公司是2014年最热门生物科技公司，它们都针对单一医药细分市场，且融资达千亿美元，值得医疗健康行业的投资者关注。其中，FierceBiotech网站重点推荐了Mapp公司于2014年研发的神奇“鸡尾酒药物”——ZMapp，其具有抗击埃博拉病毒的功能，引起了业界的极大关注，Mapp公司也因此声名鹊起。表2详细介绍了Mapp公司的单克隆抗体产品开发计划[11]。

表2 Mapp公司的单克隆抗体产品开发计划Figure 2 Development programs for monoclonal antibody products of Mapp Biopharmaceutical

从表2列出的Mapp公司的单克隆抗体产品开发计划可见，Mapp公司针对埃博拉病毒、HIV病毒/单纯疱疹病毒、Junin病毒、马尔堡病毒、呼吸道合胞体病毒、蓖麻毒素、金葡菌肠毒素B、委内瑞拉马脑炎病毒、产气荚膜梭菌epsilon毒素、艰难梭状芽胞杆菌，与爱荷华州立大学、美国加州大学戴维斯分校（UC Davis）、美国陆军传染病医学研究所（USAMRIID）、Antibody IPCP consortium、德克萨斯大学医学分部（UTMB）、美国贝勒医学院、Wadsworth Institute、美国杜兰大学等机构建立了合作伙伴关系，美国国立卫生研究院过敏和传染病研究所（NIAID）是重要的投资方。10项中6项已进入新药临床研究申请（IND）授权试验或cGMP生产的阶段，其中抗埃博拉病毒药物ZMapp和HIV病毒/单纯疱疹病毒杀菌剂MB66即将开展Ⅰ期临床安全性试验[11]，值得期待。

[1]生物探索. FierceBiotech：2014年最热门的15家生物医药公司[EB/ OL].(2014-09-26)[2014-10-01]. http://www.biodiscover.com/news/ company/113169.html.

[2]生物谷. FDA授予Aduro胰腺癌免疫组合疗法突破性疗法认定[EB/OL].(2014-07-22)[2014-09-28]. http://news.bioon.com/ article/6655521.html.

[3]Dimension Therapeutics. A gene therapy innovator goes from closet to clinic with Big Pharma support [EB/OL].(2014-09-22)[2014-10-01]. http://www.fiercebiotech.com/special-reports/dimension-therapeutics-2014-fierce-15.

[4]Editas Medicine.基 因 剪 切 技 术CRISPR-Cas9技 术[EB/OL].(2014-04-25)[2014-09-28]. http://www.bioon.com/industry/ enterprisenews/595112.shtml.

[5]BioonNews.罗氏与Molecular Partners签署$12亿协议开发新一类DARPin-毒剂偶联药物[EB/OL].(2014-12-06)[2014-12-15]. http:// www.bioon.com/industry/enterprisenews/587859.shtml.

[6]BioonNews. Navitor获 得2350万 美 元 研 究mTOR通 路[EB/ OL].(2014-06-20)[2014-09-28]. http://www.bioon.com/industry/ enterprisenews/599119.shtml.

[7]Spark Therapeutics. Spark joins a new wave of gene therapy players out to transform medicin [EB/OL].(2014-09-22)[2014-10-28].http://www. fiercebiotech.com/special-reports/spark-therapeutics-2014-fierce-15.

[8]Business Wire. Spero Therapeutics appoints Thomas Parr, Ph.D. as Chief Scientific Officer [EB/OL].(2014-05-20)[2014-10-20].http://www. businesswire.com/news/home/20140520005626/en/Spero-Therapeutics-Appoints-Thomas-Parr-Ph.D.-Chief.

[9]Yahoo Finance . Third rock ventures launches voyager therapeutics with $45 million series A to develop life-changing gene therapies for CNS disorders [EB/OL].(2014-11-13)[2014-11-20].http://finance.yahoo. com/news/third-rock-ventures-launches-voyager-113000650.html.

[10]Mapp Biopharmaceutical. Mapp ′s Ebola cocktail goes viral as outbreak spreads in Africa [EB/OL].(2014-12-09)[2014-12-20].http://www. fiercebiotech.com/special-reports/mapp-biopharmaceutical-2014-fierce-15-extra.

[11]Mapp Biopharmaceutical. Monoclonal antibody product development programs at Mapp [EB/OL].(2014-09-03)[2014-10-23]. http://www. mappbio.com/productdevelopment.html.

Research and Development Trend of Top Biotech Companies in 2014

LAO Xingzhen1, YANG Zhenzheng2, XING Aimin2, KANG Yinhua2, FAN Ming2, ZHENG Xiaonan2, GU Juefen1
( 1. School of Life Science and Technology, China Pharmaceutical University, Nanjing 210009, China; 2. Editorial Office of Progress in Pharmaceutical Sciences, China Pharmaceutical University, Nanjing 210009, China)

FierceBiotech has reported 16 most popular biotech companies of 2014, which were involved in biopharmaceuticals, in vitro diagnostic, medical devices R&D, etc. Several companies were worth paying attention by medical industry investors, because they took cooperative projects with pharmaceutical giant including GlaxoSmithKline, Roche, Bayer, Merck, etc. The research and development trend of 16 most popular biotech companies of 2014 has been summarized and introduced in this paper, including their main products, indications/uses of these products, cooperative partners and information of related deals, so as to provide references for the further development of the novel biotech drugs.

biopharmaceuticals; in vitro diagnostic; small molecular immune system; gene splicing; antibody-drug conjugate therapy

R978；R979.1

A

1001-5094（2014）11-0877-04

接受日期：2014-11-17

*通讯作者：郑晓南，编审；

研究方向：医药信息资源管理，文献计量学研究；

Tel：025-83271568； E-mail：xiaonanzheng@163.com

**通讯作者：顾觉奋，教授；

研究方向：微生物制药；

Tel：025-86200377； E-mail：yqyan1@126.com