国外药物经济学文献计量分析

2013-05-22于小婷李斌杨松江滨北京大学药学院药事管理与临床药学系北京009中国人民解放军军事科学院门诊部北京0009

中国药房 2013年14期

于小婷，李斌，杨松，江滨#（.北京大学药学院药事管理与临床药学系，北京 009；.中国人民解放军军事科学院门诊部，北京 0009）

药物经济学是卫生保健系统和人类社会就药物治疗所付出的成本和产生效果的描述和分析[1]。目前在中国，“看病难、看病贵”已经成为备受关注的社会问题，医疗资源的相对稀缺性是其重要原因之一。为此，需要考虑如何通过合理有效地使用药物来提高有限资源的利用效率，药物经济学是解决此类问题的有效工具[2]。随着中国“医改”的深入，药物经济学在目录遴选、价格制定、合理用药等方面将发挥越来越重要的作用，必将受到政府、学术界、产业界等的日益关注和重视。

我国药物经济学研究1993年才起步，目前研究数量不多、内容相对零散、研究方法也相对单一[3-4]。药物经济学始于国外，国外在此领域的研究历程更长、内容更广泛、方法更完善，对国内研究有极大的参考价值。因此，本文以国外所有已发表的药物经济学文献作为研究样本，探究药物经济学的发展历程、重要学术刊物、主要研究人员、主要研究内容和方法等，以期为我国药物经济学研究提供借鉴和思路，更好地促进我国药物经济学研究的发展。

1 资料与方法

1.1 资料收集

选择Science Direct和PubMed数据库作为检索的目标数据库，检索时没有对文献发表年份加以限制，搜索语言为英语。检索词包括“pharmacoeconomics”或“pharmaceutical economics”，以及药物经济学的4个分析方法[“cost effectiveness analysis（CEA）”，“cost utility analysis（CUA）”，“cost benefit analysis（CBA）”，“cost minimization analysis（CMA）”]。共检索出8107篇文献，删除所有与药物无关的，如手术、医疗技术、医疗器械、疾病诊断或筛查等方面的经济学评价文献后，得到文献4015篇。考虑到2012年的文献不全，故不作为此次研究的样本。剔除2012年的121篇文献后，剩余的3894篇文献作为本次研究的样本。

1.2 研究方法

文献使用NoteExpress软件进行去重、筛选，并对文献的数量、作者、发表期刊、研究内容和方法进行分类统计分析。

2 结果与分析

2.1 文献数量

药物经济学的第一篇文献出现在1970年；在1990年之前，文献量一直较少，且波动不大；1990年之后，每年文献量开始大幅度增加；1992年，文献量增长速度达到30%；在随后20年，文献数量稳步增长，只在个别年份小幅下降（见图1）。

图1 药物经济学文献数量的年度分布Fig 1 Yearly amount of pharmacoeconomic literatures

2.2 发表载体

3894篇文献总共涉及996个期刊，有医学类杂志，如Value in Health、Journal of Clinical Oncology；有药学类杂志，如Drug Week、Annals of Pharmacotherapy；有卫生经济类杂志，如Pharmacoeconomics、Journal of Health Economics；还有政策及决策类杂志，如Health Policy、Medical Decision Making等。文献数量排在前20位的期刊及相应文献数量见表1。

刊载在前20位期刊中的文献共有1646篇，占到总文献量的42.3%，其中Value in Health和Pharmacoeconomics收录文献的数量均上百，合计占到总数的26.9%。

只刊载了1篇或2篇药物经济学文献的期刊有729个，占期刊总量的73.2%；刊载了5篇以下（包含5篇）文献的期刊有890个，占期刊总量的89.4%；而共发表5篇以上（不含5篇）药物经济学文献的期刊有106个，占期刊总量的10.6%。

表1 文献数量排序前20位期刊分布Tab 1 Top 20journals in the list of literature amount

2.3 文献作者

笔者对含有作者信息的3745篇文献进行作者分析（不区分作者排名），将总共11467名作者按所发文章数从高到低排序。根据普赖斯定律[5]，算得N＝5，因此文章数在4篇以上的作者都是核心作者，总共有197人。其中，发表文章最多的作者是Szucs TD，发表文章的数量为19篇。文章发表量排序前10位的作者信息详见表2。这10名作者中，5名来自欧洲国家，3名来自美国，2名来自加拿大。在可获得研究领域信息的7名作者中，5名从事方法学方面的研究，4名从事政策决策方面的研究。

表2 发表文章数量排序前10位的作者信息Tab 2 Top 10authors in the list of literature amount

2.4 研究方法

2.4.1 研究类型。根据研究类型的不同，将目标文献分为定量研究和定性研究两类（简称定量类和定性类）。两者的区别在于文献中是否有数据:定性类文献里没有数据；作者用文字对药物经济学某方面的内容进行描述或阐释；而定量类文献里，作者的观点或结论均有数据支持。定量类文献包括:对药物、疾病治疗或预防策略（包括用药方案部分）、卫生服务项目和药学服务等的经济学评价。定性类文献包括:药物经济学评价分析方法介绍、模型评价以及影响因素的讨论，药物经济学研究在临床、药品政策和市场等方面的应用，以及药物经济学的学科发展历程、与相关学科的联系等。

最早发表于1970年的药物经济学文献属于定性类，第一篇定量类文献出现在1974年。在1970－2011年，在合计的3894篇文献中，定量类文献有2830篇，定性类文献有1064篇；定量类文献的比例是72.7%，其增速大于定性类文献，特别是1997年以来，定量类文献数量高速增长，而定性类文献数量的增速有所放缓（见图2）。

图2 定量和定性文献的年度分布Fig 2 Yearly amount of quantitative and qualitative literatures

2.4.2 分析方法。根据分析方法的不同，将定量类文献分为成本-效果分析类（CEA）、成本-效益分析类（CBA）、成本-效用分析类（CUA）、成本最小化分析类（CMA）和没有明确分析方法的“其他类”。

CBA文献最早出现于1974年，其次是CEA文献（1978年），而CUA和CMA分别在1990年和1993年才开始有第一篇文献；从1994年起，CEA文献最多，CMA文献最少；1994－2003年间，CBA文献数量多于CUA文献；但从2004年起，CUA文献数量超过CBA文献（见图3）。

图3 定量类文献中各分析方法的年度分布Fig 3 Yearly amount of analysis methods in quantitative literatures

2.5 研究内容

2.5.1 评价药物。根据“解剖学治疗学及化学分类系统”（The anatomical therapeutic chemical classification system，ATC），将文献中的评价药物分为“A消化道和新陈代谢”、“B血液和造血器官”、“C心血管系统”等14类。排名前5位的药物分别是:全身用抗感染药物＞抗肿瘤药及免疫调节剂＞神经系统药物＞消化道和新陈代谢药物＞血液和造血器官药物，共占文献总数的80.3%，基本上都是常见病、多发病用药和贵重药。排名后5位的分别是:感觉器官用药＜抗寄生虫药、杀虫药和驱虫药＜全身激素制剂＜杂类＜肌肉骨骼系统用药，共占文献总数的5.6%，这些药品在临床上使用较少。各类药物的文献数量及比例见表3。

表3 各类药物的文献数量及比例Tab 3 Amount and percentage of drugs in pharmacoeconomic literatures

2.5.2 相关疾病。根据“国际疾病分类标准”，将文献中的疾病分为“循环系统疾病”、“肿瘤”、“传染病和寄生虫病”、“其他类”等15类，其中“其他类”包括戒烟、罕见病等。排名前5位的疾病分别是:循环系统疾病＞肿瘤＞传染病和寄生虫病＝消化系统疾病＞神经系统疾病，共占文献总数的60.6%，基本上都是全身性系统疾病或重大疾病，竞争性药品比较多，很有必要开展相关药物的经济学研究，以指导临床合理用药。排名后5位的疾病分别是:耳和乳突疾病＜其他类＜眼和附器疾病＜皮肤系统和皮下组织疾病＜精神和行为障碍，共占文献总数的9.8%，以局部组织或器官疾病为主，治疗用药种类较少，相关药物经济学研究也较少。各类疾病的文献数量及比例见表4。

表4 各类疾病的文献数量及比例Tab 4 Amount and percentage of diseases in pharmacoeconomic literatures

3 讨论

3.1 药物经济学是一门年轻的学科

从文献的时间分布来看，药物经济学研究的兴起只有20年时间:20世纪70年代初到80年代末，国外药物经济学研究处于起步阶段；直到1989年美国药物经济学杂志Pharmaco-economics创刊，同时1991年第一本药物经济学专著Principle of Pharmacoeconomics问世[6]，提高了科研人员对药物经济学研究的关注度和研究热情，文献发表量才大幅攀升，对学科发展起到积极作用。

3.2 研究成果发表的主要阵地初步形成

综合刊载文献数量、影响因子等方面看，药物经济学文献的期刊分布比较零散，但Value in Health和Pharmacoeconomics等已经成为其主要期刊，发表在这两份期刊上的药物经济学文献的总数和期刊出版频率均处高位，已经形成学科成果发表的主要阵地。

3.3 研究人员集中于欧美地区，以CEA等定量研究为主

从作者及研究类型看，国外药物经济学的重要科研人才都集中在欧美地区，研究类型以定量研究为主。这符合学科发展规律:规范、定量、可重复和可验证的研究是各学科发展的方向和潮流。

从分析方法来看，CBA起步最早，但始终没有被广泛使用，主要是因为该方法的成本和结果都用货币来衡量，而现实中很多结果无法转换成货币或者不宜用货币来衡量[7]，使得该方法存在一定局限性。CUA方法中，效用是经济学及心理学概念，是从患者的主观角度来评价药物效果[8]，因此该方法分析结果不够客观、准确，一直较少使用。CMA的应用条件比较苛刻，只有当用药方案的结果（包括疗效、副作用、持续时间等）相近或相同、没有统计学上的差异时，CMA才能够被采用，因此适用面窄、很少被研究者使用。CEA因为对不同治疗方案间的安全性和有效性等结果没有要求，即无论结果是否相同，均可以采用该方法[9]；而且其治疗效果用非货币单位（如临床指标）来衡量，既简便又客观，提高了该方法的可操作性和分析的准确度。CEA是主要的分析方法。

3.4 研究所涉及的药物主要是常见病、多发病用药和贵重药，疾病多为全身性或重大疾病

从研究所涉及的药物和疾病看，国外药物经济学的研究主要集中在全身用抗感染药物、抗肿瘤药及免疫调节剂、神经系统药物、消化道和新陈代谢相关药物、血液和造血器官药物等常见病、多发病用药和贵重药。评价所涉及的疾病主要集中在循环系统疾病、肿瘤、传染病和寄生虫病、消化系统疾病和神经系统疾病等全身性疾病或重大疾病。