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FDA批准Korlym用于治疗内源性库欣氏综合征

2012-12-08陈哲

药品评价 2012年8期

美国今天审批通过Korlym(非米司酮)用于控制患有内源性库欣氏综合征的成年患者的高血糖症状。这一药物批准用于同时患有2型糖尿病(或是葡萄糖耐受不良而无法进行手术或是对基础手术出现反应)的内源性库欣氏综合征患者。

在FDA审批通过Korlym之前,美国没有可以用于治疗内源性库欣氏综合征的药物。内源性库欣氏综合征是一种严重的、罕见的多系统紊乱。这种疾病是由于肾上腺过度分泌皮质醇造成的。这种综合征常见发病于25至40岁之间的成年人。2007年,在美国有5000名患者有资格接受FDA指定的非常用药品来治疗这种综合征。

Korlym可以阻断皮质醇与其受体结合。这种药物并不是减少皮质醇的分泌,而是降低皮质醇的效果,这种药物在治疗高血糖时有相似的机理。Korlym对于内源性库欣氏综合征患者的安全性和有效性通过一项包括50名患者的临床试验进行测定。这项试验的独立开放式扩展正在进行之中。包括几项安全性药理学研究、药物相互作用研究、已发表文献研究在内的几项附加的证据研究支持的管理局的审批通过的决定。患者在进行Korlym治疗时的血糖控制得到了明显的提高,一些患者对于胰岛素的需求明显下降,并表现出临床症状的改善。

使用Korlym进行治疗的内源性库欣氏综合征患者常见的副作用有四肢肿胀、头晕、恶心、疲劳、头痛、关节痛、呕吐、食欲下降。Korlym还可能引起肾上腺皮质功能不全、低血钾、阴道出血和潜在的心脏传导异常等副作用。……

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