李 颖

（首都医科大学卫生管理与政策学院 北京 100069）

为制定科学的药物价格政策，使药物价格和价值相符，药物经济学被引入到药物定价和费用补偿领域，成为了医药部门决策时重要的参考工具。

1 国际主流药物定价和费用补偿方式

1.1 自由定价体系

在自由定价体系下，政府部门对药物价格的制定不做直接管理与干涉，药企可以对药物进行自由定价。不过，政府部门一般通过间接管理的方式对药物价格进行控制，最主要的管理方式有药物报销目录的遴选和药物价格控制计划。

药物费用补偿方通过药物报销目录对药物价格进行间接管理，药物报销目录既有英国国家药物报销目录的形式，也有美国不同保险公司药物报销目录的形式。在药物报销目录的遴选中，政府通过设立一定的纳入标准对药物进行选择，若药企制定的药物价格不合理，费用偿付方可以拒绝将其纳入目录。

英国还对进入药物报销目录内的药物实施药物价格控制计划（Pharmaceutical Price Regulation Scheme，PPRS）。英国政府通过与药企谈判，对其一定时期内向国家卫生服务系统销售药物获取的最大利润进行限定，若超出限额，卫生部门将把超限的药物销售收入按照一定比例对购药者返还（claw back）。

1.2 双层次定价体系

双层次定价体系是由医疗卫生技术评价机构对药物的安全性、有效性和可靠性进行评价，评价合格的药物才有资格进入价格谈判。双层次定价体系的第一层次是药物被准许进入市场销售，第二层次是进行药物经济学评价，确定药物的价格和费用补偿的比例。药物经济性评价是价格谈判最主要的决策辅助信息，又被称为药物评价的“第四道关口”（fourth hurdle）。

法国是典型的双层次定价体系。其药品定价首先由专业评估机构对药物的安全性、有效性和可靠性进行评估，评估通过的药物才具有进入药物报销目录遴选的资格。随后，药企需要提交给法国药物目录遴选机构——透明委员会（Transparency Commission）关于药物创新性和与可替代药物或诊疗手段比较疗效的材料，若透明委员会通过对该材料的审查，药企随后还要提交对该药物进行药物经济学评价的材料。不过，药企不需要进行药物经济学建模评价，只需提供相应的临床试验数据，由透明委员会的经济评价委员会（Economic Committee）组织测算。最后，以此测算为依据，经济评价委员会与药企进行价格谈判。

1.3 参考定价体系

参考定价体系是指药物价格管理部门对具有相同或类似疗效的同一类药物设定费用补偿的标准值，同一类别的药物，仅报销药物价格管理部门设定的标准值及其以下的费用，超出标准值部分由患者自付。参考定价体系可以有效控制药物总费用，还不会对医生、患者选择和使用不同药物限制太多。

参考定价体系允许药企自由定价，并不直接控制药物价格。补偿标准值可以是此类药品的平均价格（如荷兰），也可以是此类药品中的最低价格（如丹麦、意大利、西班牙），或是最低价格加成一定比例。

参考定价一般用三层次分类法将药物分成不同类别：第一层次，将所有具有同一类活性成分的商品名药物集中起来，划分为不同类别；第二层次，将在药理学上相关但适应症不同的药物集中起来，划分为不同类别，如治疗高血压的ACE抑制剂、质子泵抑制剂；第三层次，将用于特别指征的各类药品集中起来，划分为不同类别，如抗高血压、降脂类药物。层次愈高，包含的药物愈广，分类难度就越大。因此，大部分使用参考定价体系的国家采用第一层次分类的参考定价，比较简单，争议也较少。德国是最早采用参考定价的国家，其于1992年引入第二层次分类的参考定价，1993年引入第三层次分类的参考定价。

1.4 药物经济学评价定价体系

这种定价体系依据药物经济学评价结果确定药物价格和费用补偿比例。其与双层次定价体系类似，都是对药物的安全性、有效性、可靠性和经济性与疗效或活性成分类似的已有药物进行比较，通过费用偿付方与药企的价格谈判，确定药物价格，不同之处在于前者对药物的经济性评价直接与药物定价以及补偿比例相关，后者对药物的经济学评价仅作为药物价格谈判的辅助信息，不能对药物的价格和补偿比例起决定作用，其还要受到诸多其他因素的影响，如采购数量等。

澳大利亚是第一个在药物定价和费用补偿比例决策中引入药物经济学评价的国家。澳大利亚药物报销目录评估委员会（Pharmaceutical Benefit Advisory Committee，PBAC）专门编写了药物经济性评估审核申报表，该表具体描述了如何对药物的实验室数据和经济性数据进行阐述。药物经济性评估申报表可以规范药企对药物进行的经济性评价。所有等待进入药物报销目录的药企必须向PBAC提交药物经济性评估申报表，只有在详尽的实验数据证明申报药物的临床有效性及与可替代药物或非药物治疗手段的比较优势后，申报药物才有可能进入药物报销目录。如果一些药物的成本明显高于可替代药物，只有临床实验数据证明其在疗效上明显优于同类药物的情况下，才可以被列入药物报销目录。

2 药物经济学评价在不同药物定价体系中的作用

在自由定价体系中，传统观点认为充分的市场竞争可以最大限度的优化资源配置、实现药物价格和价值的匹配。因此，药物经济学评价仅在疗效相近或类似药物之间比较时才使用，其对药物定价和费用补偿决策的影响较小。

在双层次定价体系中，药物经济学很少在第一层次时使用，即对药物安全性、疗效性和可靠性的评价不采用药物经济学作为评价工具。在第二层次中，药物经济学常用在药物的定价决策中，尤其体现在创新药的定价决策中。创新药代表新的药物治疗类别，在价格的确定上没有现成的药物作参考，因此也就需要采用药物经济学评价的手段对该种药物的经济性进行评价，从而确定新药的价格。在该定价体系中对药物费用补偿比例的决策一般不考虑药物经济性的问题，而由该国所面临的主要问题来决定，如慢性病的防治若为卫生工作的重点，那么慢性病防治相关的药物费用补偿比例就较高。

在参考定价体系中，药物价格的决定因素是药物的分类依据，分类后就可以大致决定药物的价格。结合德国和荷兰的药物参考定价体系，若按照第一层次对药物分类，分类依据是药理学，同一类别的药物大多具有相似的疗效和价值，对其没有必要进行药物经济学的评价。按照第二层次或第三层次对药物进行分类，药物分类的依据是疗效，显然疗效分类是需要对药物进行经济学评价的。因此，药物经济学评价在第二层次和第三层次分类的参考定价体系中发挥重要作用。

药物经济学评价在药物经济学评价定价体系中具有重要地位。澳大利亚在刚推行药物经济学评价的两年时间里，PBAC收到了来自药物生产企业的133份药物遴选申请材料，其中采用最小成本法进行分析的占28%，成本效益分析的占44%，成本效用分析的占2%，成本收益分析的占0%，定性研究占26%，成本效益分析方法因此也逐渐成为药物经济学评价的主流方法。药物经济学评价定价体系面临的主要难题在于药物经济学对药物经济性的评价会受到患者群体特征的影响，比如某种治疗高血压的药物的疗效和经济性会因为服用该药的高血压患者自身症状的不同而有所区别，如果忽略掉这个因素制定药物价格则会违背患者的支付意愿，但是若针对不同症状的患者制定不同的费用补偿比例，又会给费用偿付方带来实施上的困难。

总之，药物经济学评价在不同药物定价和费用补偿政策中的作用不尽相同。在药物经济学评价定价体系中，药物经济学评价是最主要的决策工具，是法定参考因素之一。在双层次定价体系和参考定价体系中，药物经济学发挥的作用相似，不同点在于前者对药物进行经济学评价是药企同费用偿付方价格谈判的辅助工具，后者则把药物经济学评价更多地运用在对药物的分类和分组上。

3 对药物经济学评价在药物定价和费用补偿政策中作用的思考

3.1 药物经济学评价与药物定价和费用补偿比例决策密切相关。虽然从国际经验来看，相当一部分国家的药物价格管理部门和费用补偿决策部门是分开的，但是某种药物能否获得费用补偿，以及能获得多大比例的补偿，归根到底取决于该药物的价格。而无论药物的价格是付费方同药企谈判达成还是药企自行确定，药物的经济性评价最终都会落脚到药物价格比较上。从这个角度来看，药物经济学的评价与药物定价和费用补偿体系是紧密相关的。

3.2 药物定价和费用补偿系统应当保持一致，药物经济学评价才能贯穿始终。双层次定价体系、参考定价体系抑或药物经济学评价定价体系，无一例外地都是先要确定药物是否能够进入药物报销目录，然后药企或费用偿付方通过药物经济学评价为药物定价或是偿付比例提供依据。因此，这两个决策系统应当保持一致，药物经济学评价才能在整体中发挥最大作用。

3.3 药物经济学评价不能作为药物定价和费用补偿的唯一依据。对药物的疗效和经济性进行比较时，药物经济学评价是最主要的评价方法。但是考虑到药物价格和费用补偿决策是医疗卫生系统最复杂的决策之一，健康问题的解决不能够仅仅依靠一种或几种技术方法，还需要考虑到很多其他的因素，比如社会价值、疾病谱的变化、政治重点等等。因此，药物经济学评价只是一种手段，不能作为药物定价和费用补偿的唯一依据。

[1]Drummond M.F, Stoddart G.L. and Torrance G.W.Methods for the Economic Evaluation of Health Care Programmes. Oxford University Press, Oxford, 1987.

[2]Commonwealth Department of Health,Housing and Community Services. Guidelines for the pharmaceutical industry on preparation of submissionsto the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee. Canberra:AustralianGovernment Printing Service,1992.

[3]Schmidt E.Development of reference prices in Germany, presentation for the Int. Conf. of Pricing and Reimbursement of Pharmaceuticals, 29-30 September 1992, London.

[4]Drummond MF. Will there ever be a European drug pricing and reimbursement agency? Eur J Health Econ 2003; 4:67-9.

[5]Mather DB, Sullivan SD, Augenstein D, Fullerton DS, Atherly D. Incorporating clinical outcomes and economic consequences into drugformulary decisions: a practical approach. Am J Manag Care 1999;5:277-85.

[6]National Institute for Clinical Excellence. Guide to methods of technology appraisal London: NICE,2004.

[6]Hill SR, Mitchell AS, Henry DA. Problems with the interpretation of pharmacoeconomic analyses. A review of submissions to the Australian Pharmaceutical Benefits Scheme. JAMA 2000;283;2116-21.

[8]Guillen AM, Cabiedes L. Reforming pharmaceutical policies in the European Union: A "penguin effect"?IntJ Health Serv 2003;33:1-28.