张凤奎，井丽萍(中国医学科学院血液学研究所血液病医院贫血治疗中心，天津 300020)

再生障碍性贫血(aplastic anemia，AA，简称“再障”)是一以外周血血细胞减少、骨髓造血细胞增生减低而无异常细胞浸润和纤维组织增生为特征的骨髓造血衰竭综合征。根据病因不同，再障可分为先天性和获得性，获得性再障占绝大多数。先天性再障除支持治疗外，多缺乏有效的治疗药物，最终其造血衰竭治疗依赖造血干细胞移植(SCT)。获得性再障对其严重程度明确判断加以确定。本文主要对AA治疗中药物的选择及作用做一介绍。

1 药物治疗的目标

再障需要综合治疗。支持治疗是在免疫治疗取得疗效前重要组成部分，也是重型/极重型再障(SAA/VSAA)患者生存的保障，除了血液制品输注和保护性隔离外，还包括粒缺发热的抗感染治疗，以及刺激粒细胞生长的药物治疗，以期提高中性粒细胞计数增加抗感染疗效。

本病发病机制主要为免疫异常致造血干细胞衰竭，故免疫抑制治疗应能有效抑制再障异常免疫，一经明确诊断尽早实施，以“不失时机地挽救濒死的造血干细胞”，提高治疗反应率和疗效质量。再障治疗的目标是恢复骨髓造血，获得长时间无事件生存;近期目标是加快造血恢复，提高一次治疗的有效率，降低复发率。

2 药物治疗原则

年轻的重型再障患者，若有合适的人类白细胞抗原(HLA)相合同胞供者，一线治疗首选allo-HSCT。年龄超过40岁或缺乏合适同胞供者的重型再障，以及输血制品依赖的非重型再障，或虽非输血依赖但造血衰竭呈进行性发展者均应接受免疫抑制药物治疗。……