发表在《自然医学》(NatureMedicine)(2020,doi:10.1038 /s41591-019-0739-1.)杂志上一项新近的研究表明，对于在50岁之前患帕金森病的患者来说，他可能从出生时就开始了有数10年未被发现的失调的脑细胞。

当制造多巴胺(一种有助于协调肌肉运动的物质)的大脑神经元受损或死亡时，就会发生帕金森病。症状随着时间的推移而恶化，包括运动缓慢、肌肉僵硬、震颤和失去平衡。

为了进行这项研究，研究团队从年轻的帕金森病患者的细胞中诱导生成了特殊的干细胞，称为诱导多能干细胞(iPSC)。该过程涉及将成人血细胞“及时”恢复到原始的胚胎状态。然后，这些iPSC可以产生人体的任何细胞类型，并且在基因上都与患者自身的细胞相同。该团队使用iPSC从每位患者体内产生多巴胺神经元，然后将它们培养在培养皿中并分析神经元的功能。

研究人员发现该培养皿中的多巴胺神经元有2个关键异常：一种蛋白质，称为α-突触核蛋白的积累，会在大多数帕金森病形式中发生；溶酶体功能异常，细胞结构充当“垃圾箱”，使细胞分解并处理蛋白质。此故障可能导致α-突触核蛋白积聚。

利用这种新模型，研究人员观察到的是帕金森病发生的最初迹象。看来这些患者的多巴胺神经元可能会在20或30年内继续错误地处理α-突触核蛋白，从而导致帕金森病的出现。