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有望改善干细胞疗法治疗1 型糖尿病患者的疗效和潜力

2023-03-08

生物医学工程与临床 2023年4期
关键词:移植物临床试验干细胞

据Shilleh AH 2023 年6 月13 日[Stem Cell Reports,2023,18(6):1284-1294.]报道,美国科罗拉多大学安舒茨医学院等机构的研究人员通过研究有望改善基于干细胞的疗法在治疗人类1 型糖尿病上的潜能。

在临床前研究和最近的1 型糖尿病患者基于干细胞疗法的临床试验取得令人鼓舞的结果后,研究人员正在努力研究将基于干细胞疗法的功能和潜能最大化,从而用于患者未来的治疗。 在1 型糖尿病中,胰腺中所谓的β 细胞无法制造足够的胰岛素,因为宿主机体的免疫系统会破坏β 细胞从而导致机体血糖水平高于正常水平,随着时间推移,1 型糖尿病就会引发严重的器官损伤。目前并没有针对1 型糖尿病的治愈手段,而标准的疗法就是每天注射胰岛素,但有些患者很难将血糖水平维持在正常范围内,且可能会面临该疾病所带来的并发症的风险。

研究人员正在研究的针对1 型糖尿病患者的一种替代疗法就是β 细胞的移植, 而且最近启动的一项临床试验(Vertex NCT04786262)给1 型糖尿病的治疗带来了极大的希望,即干细胞衍生的β 细胞或有望成为治疗1 型糖尿病患者的可替代和可再生的治疗性手段,其能解决机体β 细胞持续短缺等相关问题。 近年来,研究人员在实验室中制造大量干细胞衍生的β 细胞(stem cell-derived beta cells,sBCs),相关研究上取得了巨大的进展,但目前制备成熟、功能性的sBCs 及移除任何可能会导致患者机体出现肿瘤的残留干细胞的方法成本均较高且劳动强度较大,而且难以大规模实施。

这项研究中,研究人员提出了一种能解决上述问题的简单方法。通过化疗药物的短暂治疗就能从sBCs 培养液中清除分离且具有潜在致癌特性的非sBCs。 这种方法不仅能防止移植后的移植物的过度生长和肿瘤形成, 还能促进sBCs 的成熟和功能发挥,因此,这种方法或许就能减少生产安全且有效的sBCs 移植物所需要的时间和成本,并最终有望改善更多1 型糖尿病患者的治疗效果。

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