约8%的神经胶质瘤携带成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因组变异(扩增、突变和/或融合)，特别是EGFR1和EGFR2。本研究是一项多中心、开放标签、单臂的Ⅱ期临床试验研究，评估了选择性EGFR1-3抑制剂Infigratinib(BGJ398)在携带EGFR变异的复发性神经胶质瘤中的有效性和安全性。招募了明确携带EGFR变异的复发性或进展的神经胶质瘤成年患者，予以口服Infigratinib 125 mg(1～21/28天)。主要终点是调查者评估的6个月无进展生存率。此外，研究人员还对预处理的肿瘤组织进行了全面的基因组谱分析，以探索其他与疗效相关的分子特征。

共招募了26例患者，6个月无进展生存率为16%，中位无进展生存期为1.7个月，客观缓解率为3.8%。但是，4例患者获得了持久的病情控制(至少1年)：其中3例患者携带FGFR1(K656E)[n=2]或EGFR3(K650E)[n=1]激活性点突变，而1例患者携带FGFR3-TACC3融合变异。高磷血症是最常见的治疗相关不良事件(全级发生率：76.9%；3级发生率：3.8%)，是一种已知的FGFR抑制剂的靶内毒性。

综上所述，FGFR抑制剂Infigratinib单药治疗在携带EGFR变异的复发性神经胶质瘤患者中的疗效有限，但携带FGFR1或FGFR3点突变以及FGFR3-TACC3融合变异的患者可从Infigratinib单药治疗中获得持久的疾病控制。(摘自：Clin Cancer Res)