研究纳入了2016年9月—2020年7月于上海交通大学医学院附属仁济医院住院并接受利福平治疗的PHSF患者。以利福平治疗4周后血清胆红素水平下降20%定义为治疗有效。

共纳入PHSF患者16例。12例患者发病前存在药物、感染或短暂胆道梗阻的诱因。无明显诱因的4例患者经全外显子组测序检测到ATP8B1或ABCB11基因杂合突变。10例接受UGT1A1基因检测的患者中，有7例存在杂合突变。利福平治疗前中位胆红素水平为352 μmol/L(171～591 μmol/L)。14例(88%)患者治疗4周后胆红素水平下降20%以上，持续治疗6～12周后恢复正常。2例对利福平无应答的患者在鼻胆管引流后最终康复。病程中除1例患者出现短暂转氨酶升高外，未观察到其他严重不良事件。

基于此项研究的结果，利福平可以改善大多数PHSF患者的胆汁淤积。PHSF患者大多存在UGT1A1基因突变，这可能是利福平治疗的靶点。

摘译自SHI M, SHENG L, LIAN M, et al. Efficacy and safety of rifampicin in patients with persistent hepatocellular secretory failure[J]. J Gastroenterol Hepatol, 2021, 36(11): 3233-3238. DOI: 10.1111/jgh.15629.

(上海交通大学医学院附属仁济医院消化内科 施明霞 肖潇 马雄 报道)