龙章彪 葛 健 倪 婧 刘沁华 曾庆曙 夏瑞祥

DNA甲基化是骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)最常见的表观遗传学改变，去甲基化治疗通过恢复抑癌基因功能，达到逆转MDS疾病进展的疗效。阿扎胞苷同时嵌入DNA与RNA实施去甲基化作用，从而发挥抗肿瘤活性。2018年批准在中国上市后，研究探索标准剂量阿扎胞苷治疗中国中高危MDS及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤(myelodysplastic syndrome/myeloproliferative neoplasms,MDS/MPN)的临床疗效及不良反应，结果显示阿扎胞苷具备良好疗效及安全性。为探讨减低剂量阿扎胞苷在中高危MDS及MDS/MPN中的临床应用价值，本研究回顾性分析2018年12月至2021年1月采用减低剂量阿扎胞苷治疗中高危MDS及MDS/MPN患者的临床资料，对患者基线特征、临床疗效、生存及不良反应等进行分析，现报道如下。

1 资料与方法

1.1 一般资料 选取2018年12月至2021年1月安徽医科大学第一附属医院血液内科减低剂量阿扎胞苷治疗的中高危MDS及MDS/MPN患者,回顾性分析患者的临床资料。MDS按照维也纳标准及中国MDS诊断标准进行诊断，依据国际预后积分系统修订版(revised international prognostic scoring system,IPSS-R)进行危险度分层，24例中高危(>3.5分)的MDS患者纳入本研究。依据WHO标准，13例MDS/MPN患者纳入本研究。

1.2 方法 采取减低剂量阿扎胞苷方案：阿扎胞苷(商品名：维达莎，百济神州公司)，采用60 mg/(m·d)，皮下注射，共7 d，28 d为1个周期。治疗期间每2周随访1次，随访主要指标包括骨髓细胞学、血常规、血生化等疗效及安全评估。

1.3 临床疗效评价 依据MDS国际工作组制定的血液学反应和血液学改善评价标准(international working group 2006，IWG 2006)。主要评估指标为血液学反应：完全缓……