刘霞

美国Intellia Therapeutics公司（NTLA）和再生元公司的科學家在最新一期《新英格兰医学杂志》上撰文称，治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在Ⅰ期临床试验中取得积极结果：单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白（TTR）水平平均下降87%，最大可达96%。这是首批支持体内CRISPR疗法安全性和效果的临床数据，有望开启医学新时代。